待ち望んだ新薬、しかし日本では未承認…「待っていられない」と独自に輸入する道を選んだ男性の奮闘と願い（47NEWS） - Yahoo!ニュース

２０２３年４月、ある難病の新薬が米国で承認された。筋肉を動かす神経が変性し、体がだんだん動かなくなっていく筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）の薬「トフェルセン」。症状の進行に恐怖と不安を募らせる患者らが待ち望んでいた薬が実用化した。朗報のはずだったが、日本の患者は恩恵にあずかれていない。日本ではまだ承認されていないためだ。 【写真】ミラちゃんだけのための薬…驚異的な速さ その後、症状が再発し１０歳で亡くなる 「待っていたら病気がどんどん進行してしまう」。大学病院と協力し、米国から独自に輸入して投与することを決めた男性がいる。投与の継続にかかる高額な費用を賄う寄付を募る日々。「募金に頼り続けるには限界がある。現状では患者が救われない」。日本での早期承認を強く願う男性の活動と、希少疾患の薬をめぐる課題を取材した。（共同通信＝岩村賢人、川澄裕生） ▽始まりは足の違和感 都内の飲食店で店長を務めていた青

[kaloranka]

対象者の少なさというよりは臨床的な効果がかなり低い（対照群と差がない）と報告されているようで、そこが承認手続きが世界にすぐ広がらない理由なのかも。それでも他に治療法がなければ頼りたいのはよくわかる

[ROYGB]

高額な薬だから日本で認可されれば企業にも利益があるはずだけど申請してないのは、患者が少ないのかなあ。