筋肉骨化の難病、患者のｉＰＳ細胞で治療薬に道 : 科学 : YOMIURI ONLINE（読売新聞）

京都大の戸口田淳也教授らの研究グループが、筋肉などが骨になる希少難病の少年から皮膚細胞の提供を受け、様々な組織の細胞に変化できるｉＰＳ細胞（新型万能細胞）をつくって、骨に変化させることに成功した。 グループは、骨化を抑える初の治療薬の開発を進めており、臨床応用を目指す。これまで患者数の少なさで創薬の研究が進まなかった。ｉＰＳ細胞の研究進展で、少年は「やっと光が見えた」と期待している。 この難病は「進行性骨化性線維異形成症」（ＦＯＰ）。傷ついた筋肉、腱(けん)、じん帯が再生する時に激痛を伴いながら骨になる。遺伝子の異常で起き、炎症や痛みを抑える以外の治療薬はない。製薬会社にとっては、国内で約５０人という患者の少なさや、患者の筋肉や骨が大量に得られないことなどが治療薬開発の障壁だった。 事態が好転しだしたのは、山中伸弥・京都大教授が開発したｉＰＳ細胞の登場がきっかけ。皮膚細胞を提供した少年は、

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「皮膚採取の刺激が骨化を進める恐れもあったが、「早く薬をつくってもらうため」と決意した」