ＡＬＳ治療薬の候補物質発見 京大、ｉＰＳ細胞活用で | それでも生きていく

iPS研究の進歩によって、いつの日かこの世から難病が無くなりますように。 運動神経が消失して全身の筋力が低下する難病「筋萎縮性側索硬化症（ＡＬＳ）」の治療薬候補を、京都大ｉＰＳ細胞研究所の井上治久教授と今村恵子助教らが見つけた。患者から作ったｉＰＳ細胞を使って、既存の薬剤などで効果を調べた。米科学誌に２５日、発表する。 ＡＬＳは進行性で原因ははっきり分かっていない。日本では患者は約９２００人で５～１０％が遺伝性とされる。井上教授らは、遺伝性のうち「ＳＯＤ１」という遺伝子に異常のある患者からｉＰＳ細胞を作り、病態を再現した。患者のｉＰＳ細胞からできた運動神経を使い、既存の薬剤など約１４００種の化合物で効果を検証。細胞死を抑える２７種の化合物を見つけられた。 このうち慢性骨髄性白血病の抗がん剤「ボスチニブ」は投与量が増すほど効果が大きくなり、不要なタンパク質を分解する働き「オートファジー（自食