我々はヒトiPS細胞,ES細胞から長い軸索をもつ網膜神経節細胞(RGC)を自己的に分化させることに初めて成功した.これによってヒト細胞を用いて視神経の研究をin vitroで行うことが可能となった.疾患の細胞モデルを作製すれば,その発生や病態の分子メカニズムを検討することができる.遺伝性疾患では,患者細胞からiPS細胞を作製してRGCに分化させ,非遺伝性疾患(虚血性視神経症,緑内障,外傷)ではiPS細胞/ES細胞由来のRGCにストレス(低酸素,加圧,伸展)を加えてモデルとする.ヒト細胞を用いた薬物評価系は神経保護薬や神経再生薬の創薬に大きく役立つ.また,発生学や神経学の基礎研究にも寄与すると思われる.RGCの移植は難しいが,マウスでは網膜内に生着して軸索伸長することも確認されている.ヒトRGCのin vitro研究は,さまざまな分野で研究や臨床に応用できることが期待される.