核酸医薬とは 筋ジストロフィー治療に役立つのか | くすりのサイト日本において、9月26日に、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬として、ビルトラルセンの製造承認申請が行われた。 難治性の疾患に希望をもたらすかもしれない期待の新治療薬である。 日本発第一号の核酸医薬であることも期待の大きさをうかがわせる。 核酸医薬とは、筋ジストロフィー治療に役立つのかについて考察してみたい。 核酸医薬とは、ある特定の分子を標的にして、その機能を制御することで治療をする分子標的薬の1つであり、分子量が中程度の代表選手である。 中程度のものとしてはペプチド医薬品も含まれる。 その作用機序は、化学合成により製造された核酸が遺伝子発現というプロセスを介さずに直接生体に作用することによる。 分子量が中程度（数千程度）であるので細胞膜を通過できるので細胞内タンパク質を制御できる。 このことがモノクローナル抗体で治療困難であった疾患に期待がもたれている根拠である。 分子量が大きいモ
