筋ジストロフィーに対する新しい低分子治療薬候補物質を発見2011年5月11日 Duchenne型筋ジストロフィー（DMD）は進行性の筋萎縮を呈し、患者はほぼ20歳代に死亡する極めて重篤な遺伝病です。その原因はジストロフィン遺伝子の異常により、骨格筋でジストロフィンが欠損するためで、現在DMDに対する有効な治療法はありません。 今回、萩原正敏 医学研究科教授の研究グループは、松尾雅文 神戸学院大学教授らとの共同研究で、ジストロフィン遺伝子のエクソンスキッピングを誘導する低分子化合物を世界で初めて発見しました。この成果は、DMDに対するエクソンスキッピング誘導治療を低分子化合物により可能とする、全く新しいしかも臨床応用性が極めて高い治療法の確立に大きく貢献するものです。 本研究成果は、Nature Communications 誌5月10日号（米国東部標準時間）に「Chemical treatment enhances skipping of a
