子どもの難病「ムコ多糖症」 世界初の治療法が実用化へ | NHKニュース子どもに知的な発達の遅れなどを引き起こす難病の「ムコ多糖症」について、症状の進行を抑える世界初の治療法が承認され、26日実用化される見通しです。 治療法を開発したのは、国立成育医療研究センターの奥山虎之統括部長らのグループです。 「ムコ多糖症2型」は、生まれつき特定の酵素が足りず、知的な発達の遅れや臓器の障害を引き起こす子どもの難病で、国内に少なくともおよそ150人の患者がいると見られています。 体内に酵素を投与すれば、症状の進行を一定程度抑えることができますが、これまで脳に投与することができず、知的な発達の遅れを抑えることができませんでした。 そこで研究グループは、治験で6人の重症の子どもの頭皮の下に特殊な装置を埋め込み、3年間にわたって月に1度、脳内に酵素を直接投与してきました。 その結果、3歳になる前に投与を始めた子どもでは症状の進行が抑えられ、ことしに入って厚生労働省が治療法として
