河北新報 東北のニュース／筋疾患「遠位型ミオパチー」 世界初シアル酸投与治験筋疾患「遠位型ミオパチー」 世界初シアル酸投与治験 東北大大学院医学系研究科の青木正志講師（神経内科）らの研究グループは、有効な治療法が見つかっていない筋疾患「遠位型ミオパチー」について、細胞を構成する成分の一種「シアル酸」を投与する新しい治療法を確立するため、世界初の臨床試験を１１月中にも開始する。患者を対象に治験を行い、安全性や有効性が確認できれば、根本的な治療につながる可能性がある。 研究グループは治験の第１段階として、来年２月ごろまでの間、東北大病院で２０〜４０歳の患者６人を対象に、１〜５日間シアル酸を投与し、安全性を確かめる。来年からは、投与の期間を延長しながら、治療としての有効性を検証する方針だ。 遠位型ミオパチーは、シアル酸を作る遺伝子の変異で発症し、足や手の指先から筋力の低下が進む。国内の患者は推定３００〜４００人。 これまでに、マウスを使った実験で、シアル酸の投与で
