脊髄性筋萎縮症の治療薬として1本952万円のスピンラザが既にある。スピンラザは4〜6ヶ月毎に、髄液内投与で1年後の死亡または換気補助のリスクを半分にできる。ゾルゲンスマは静脈投与で1回だけ。

dc42jkdc42jk のブックマーク 2020/02/26 13:38

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「1億円超え新薬」販売承認へ 乳幼児の遺伝子治療 - 日本経済新聞

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