2019年10月15日_超高薬価問題 アカデミアからの提言③遺伝子治療薬 適正な薬価をこじま・せいじ 1999年に名古屋大学小児科教授に就任、2016年3月に同大学を退官。名古屋大学名誉教授。名古屋小児がん基金理事長。愛知協会会員 ゾルゲンスマに続き、神経・筋疾患から血液疾患に至るまで、さらなる遺伝子治療薬の登場が見込まれる。医学の進歩を誰もが享受できるように、メガファーマによる超高薬価での提供に代わり、大学・研究機関などアカデミアからの直接非営利・安価な提供の途を提言する。（３回連載。第１回、第２回） わが国では、遺伝子治療薬としては、キムリアに続いてゾルゲンスマの上市が控えているのみであるが、表に示すように、海外では遺伝子治療の臨床研究が進み、その対象疾患は神経・筋疾患から血液疾患まで広範に及ぶ。表の中で太字の疾患はすでに海外では薬事承認されている。現時点で原因遺伝子が判明している遺伝性稀少疾患は5,000種類以上知られており、これらの疾患の多くが遺伝子治療の対象と考え
