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どうやらALS発症の根本原因が判明し、核酸医薬の治療標的が分かってきました。iPS細胞による疾患モデルの解析が貢献しました。変異などによるCHIMPの核内蓄積⇒核膜孔の崩壊⇒TDP-43の細胞質への流出⇒運動神経死⇒ALS発症。本… https://t.co/2vcVMXgfXj
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