RNA干渉法を用いた核酸医薬に関する研究開発を進めてきた九州大学(九大)、東京医科大学、ボナックの3者は日本独自の核酸医薬に関する新しい基盤技術を確立するに至り、それを機に眼科領域に特化した、新しい分子標的核酸医薬の開発と臨床応用を本格的に進めるために、2012年3月19日に、産学連携ベンチャー「アクアセラピューティクス」を福岡市に設立したことを共同で発表した。 「RNA干渉」は、特殊なRNA(2本鎖短鎖RNA、siRNA)を介した、メッセンジャーRNA(タンパク質合成で重要な役割を果たす遺伝子:mRNA)の発現を抑制する現象で、広く生命体に備わる生体反応機構として、2006年度のノーベル生理学医学賞の受賞テーマとなった。 RNA干渉医薬は、この生体機構を利用し人工的に2本鎖RNAを導入することで、任意の遺伝子の発現を抑制し、病気の原因となるタンパク質の産生を妨げることで、さまざまな疾患を