研究支援部ホーム > 希少疾病用医薬品等開発振興事業 希少疾病用医薬品等開発振興事業 事業の概要 医薬品及び医療機器の研究開発には長い時間と多額の費用を要し、特に、難病やエイズ等を対象とする医薬品や医療機器は医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから研究開発の投資回収が難しく、十分な研究開発が進みにくい状況にあります。 そこで、平成5年に公的な支援制度が開始され、厚生労働大臣による「希少疾病用医薬品」又は「希少疾病用医療機器」の指定を受けた品目は、試験研究を促進するための特別の支援措置を受けることが可能となっています。また、平成25年の薬事法等の一部を改正する法律(平成25年法律第84号)により、医薬品医療機器法上に新たに再生医療等製品が定義され、あわせて、「希少疾病用再生医療等製品」の制度についても創設されました。 本事業は、この公的な支援制度の一環として、大臣指定を受け