数千個の1細胞からRNA量と種類を正確に計測 ―細胞機能を網羅的・高精度・低コストに同定可能に― | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
プレスリリース 数千個の1細胞からRNA量と種類を正確に計測 ―細胞機能を網羅的・高精度・低コストに同定可能に― 理化学研究所（理研）情報基盤センターバイオインフォマティクス研究開発ユニットの笹川洋平上級センター研究員、團野宏樹センター研究員（研究当時）、二階堂愛ユニットリーダーらの共同研究チーム※は、大量の1細胞由来RNAを網羅的、高精度かつ低コストで計測する高出力型1細胞RNAシーケンス法「Quartz-Seq2（クォーツ・セックツー）」[1]を開発しました。 私たちの体は、数百種類の細胞が適切に混ざり合って構成されています。体の臓器が数十年にわたって正常に働くためには、必要な細胞を必要なだけ供給する幹細胞が必要ですが、臓器には幹細胞がごくわずかしか含まれていません。多種多様な細胞集団や希少な細胞の機能を理解するためには、一つ一つの細胞の特徴を調べる必要があります。その方法として、1細
「生体内で血液脳関門の機能を制御するバイオテクノロジーを開発」―認知症などの脳疾患への治療応用に期待― | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
血液脳関門は、循環血液と脳の境界部に存在し、脳の働きを維持するのに重要な役割を果たすとともに、脳の疾患においては通常の機能を損なうことが知られています。血液脳関門は認知症などの様々な脳疾患で治療標的となる場所であり、生体内においてその機能を分子レベルで制御するバイオテクノロジーは医療や創薬の発展に必要ですが、実際に活用されているものは存在しません。特定の分子の発現を抑制する核酸の技術は、医薬品としての臨床応用が盛んに進められており、その中でもアンチセンス核酸は最も開発が進んでいます。研究グループは、アンチセンス核酸よりもはるかに高い効果を示し、既存のアンチセンス核酸の作用を汎用的かつ大幅に向上できるヘテロ2本鎖核酸を開発し（2015年8月11日にプレスリリース）、本学発のバイオベンチャーである「レナセラピューティクス株式会社」は、ヘテロ2本鎖核酸の事業化に積極的に取り組んでいます（2015
固形がんに対して極めて治療効果の高い免疫機能調整型次世代キメラ抗原受容体発現T細胞『Prime CAR-T細胞』の開発 | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
プレスリリース 固形がんに対して極めて治療効果の高い免疫機能調整型次世代キメラ抗原受容体発現T細胞『Prime CAR-T細胞』の開発 キメラ抗原受容体発現T細胞（CAR-T細胞）療法は、がん免疫療法のブレイクスルーの一つとして近年高い注目を集めています。しかしCAR-T細胞療法は血液がんには著明な治療効果を発揮する一方で、がんの多くを占める固形がんに対しては効果が得られていない、という課題が残っています。 山口大学大学院医学系研究科・免疫学講座の玉田耕治教授らの研究グループは、免疫機能をコントロールする能力を付与した次世代CAR-T細胞の開発に取り組んでおり、今回の研究では、IL-7と呼ばれるサイトカインとCCL19と呼ばれるケモカインの両方を同時に産生する能力を有するCAR-T細胞（論文中では「7×19 CAR-T細胞」と記載）を新規に開発しました。 7×19 CAR-T細胞は、IL-
ゲノム編集技術を用いたヒトiPS細胞での正確な一塩基置換技術（MhAX法）を開発 | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
DNA修復機構の一つを利用して、精密な一塩基置換を実現する技術（MhAX法）を開発 ヒトiPS細胞を用いて、遺伝性疾患でみられる一塩基多型を再現することに成功 正常な塩基を二つもつ細胞と、変異した塩基を二つもつ細胞、正常な塩基と変異した塩基を一つずつもつ細胞を、同時に樹立する技術を確立 京都大学iPS細胞研究所Knut Woltjen准教授らの研究グループは、広島大学大学院理学研究科 山本 卓 教授 および 慶應義塾大学 先端生命科学研究所 曽我 朋義 教授らと共同で、人工DNA切断酵素（※1）を用いたヒトiPS細胞での正確な一塩基置換技術（MhAX法）を開発しました。本法は、従来法と比較して、目的の一塩基多型（※2）以外の変異が最小限である点や、二次的なドナーDNAを必要としない点など多くの利点を有します。このゲノム編集技術（※3）を用いた精密な一塩基置換技術は、ヒトiPS細胞での遺伝性
ヒトES細胞由来網膜の移植後機能を確認―重度免疫不全末期網膜変性マウスを作製し移植後光反応を検証― | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
プレスリリース ヒトES細胞由来網膜の移植後機能を確認―重度免疫不全末期網膜変性マウスを作製し移植後光反応を検証― 理化学研究所（理研）多細胞システム形成研究センター網膜再生医療開発プロジェクトの万代道子副プロジェクトリーダー、実験動物中央研究所（実中研）動物資源基盤技術センターの高橋利一センター長、大日本住友製薬再生・細胞医薬神戸センターの岸野晶祥センター長らの共同研究グループ※は、ヒトES細胞（胚性幹細胞）[1]由来の網膜組織を重度免疫不全マウス[2]の末期網膜変性[3]モデルに移植して、形だけでなく機能的にも成熟することを確認しました。 ヒトのES細胞/iPS細胞（人工多能性幹細胞）[1]から効率よく立体の網膜細胞が分化誘導されることが報告され注1、2）、その臨床応用が期待されています。万代副プロジェクトリーダーらはこれまでに、マウスのES細胞/iPS細胞由来の網膜組織を視細胞[4]
ヒトES細胞からバソプレシンを分泌する視床下部―ホルモン産生ニューロンへの分化に世界に先駆けて成功！― | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
プレスリリース ヒトES細胞からバソプレシンを分泌する視床下部―ホルモン産生ニューロンへの分化に世界に先駆けて成功！― 名古屋大学大学院医学系研究科（研究科長：門松 健治）糖尿病・内分泌内科学の小川 晃一郎（おがわ こういちろう）客員研究員（筆頭著者）、同大学医学部附属病院（病院長：石黒 直樹）糖尿病・内分泌内科の須賀 英隆（すが ひでたか）講師（責任著者）および同大学医学系研究科糖尿病・内分泌内科学の有馬 寛（ありま ひろし）教授らの研究グループは、ヒト胚性幹細胞（ヒトES細胞）*１を用い、視床下部バソプレシン*2ニューロンを分化誘導させる方法を確立しました。 視床下部は様々なホルモンを分泌する神経内分泌組織で、体温や食欲の調節など、全身の恒常性を保つために重要な働きをしています。なかでも、バソプレシンと呼ばれる視床下部ホルモンは、私たちの体内の水分を調節する中心的な存在です。病気によっ
世界初、骨の無機成分と同組成の人工骨の開発・実用化に成功―歯科用インプラント治療で使用可能な人工骨として国内初の薬事承認― | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
骨の無機成分（炭酸アパタイト）と同じ組成の人工骨を世界で初めて開発 歯科用インプラントの周囲を含む領域でも使用可能な人工骨として国内で初めて薬事承認 国内の3医療機関で治験を実施し、有効性及び安全性を確認 この成果によって、歯科用インプラント治療における患者負担の軽減、適応症例の拡大が期待される 国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）の医療分野研究成果展開事業 研究成果最適展開支援プログラム（A-STEP）において、株式会社ジーシー（開発管理責任者：熊谷知弘研究所所長）、国立大学法人 九州大学（代表研究者：石川邦夫教授）らは世界で初めてとなる骨の無機成分（低結晶性炭酸アパタイト）と同組成の人工骨「ジーシー サイトランス グラニュール」を開発し、この度、国内では初めて歯科用インプラントの周囲を含む領域でも使用可能な人工骨として薬事承認（2017年12月14日承認）されました。 こ
（公財）先端医療振興財団、iPS細胞やES細胞の分化能を決定する因子を同定、未分化細胞由来の奇形腫発生のない安全な細胞治療法の確立を可能に | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
成果情報 （公財）先端医療振興財団、iPS細胞やES細胞の分化能を決定する因子を同定、未分化細胞由来の奇形腫発生のない安全な細胞治療法の確立を可能に iPS細胞やES細胞は多能性幹細胞と呼ばれ、未分化の状態を維持しながら無限に増殖する能力と、色々な細胞や組織に分化する能力を併せ持っています。しかし分化する能力があるかどうか、未分化な状態で培養している間は判断が出来ず、実際に分化させないと分化能力があるかどうかはわかりません。そして、もし分化する能力に問題がある多能性幹細胞を特定の細胞や組織に分化させると、分化しない細胞から奇形腫と呼ばれる腫瘍が形成され、治療上問題となります。このためiPS細胞やES細胞由来の分化細胞を使う細胞治療では、分化させる前に分化の抵抗性があるかどうかの判断ができれば、腫瘍形成のない安全な細胞治療の実施が可能となります。しかし未分化な状態で分化能力があるか、ないかの
アルツハイマー病と前頭側頭葉変性症の共通病態を発見―新たなシグナルを標的とする早期治療法の開発にむけて― | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
プレスリリース アルツハイマー病と前頭側頭葉変性症の共通病態を発見―新たなシグナルを標的とする早期治療法の開発にむけて― 前頭側頭葉変性症においてタウタンパク質の異常リン酸化が生じることを示しました。 異常リン酸化タウタンパク質はシナプスを障害していました。 タウタンパク質異常リン酸化の上流シグナルを明らかにしました。 異常リン酸化タウタンパク質によるシナプス障害はアルツハイマー病と前頭側頭葉変性症に共通する病態と考えられました。 タウタンパク質と異常リン酸化シグナルを標的とする早期治療の可能性を示しました。 東京医科歯科大学・難治疾患研究所／脳統合機能研究センター・神経病理学分野の岡澤均教授の研究グループは、新規に作成した前頭側頭葉変性症（注1）のモデルマウスを用いて、アルツハイマー病に次ぐ認知症の原因である前頭側頭葉変性症において病態早期に生じるタウタンパク質リン酸化が、シナプス障害を
ES、iPS細胞から効率的に骨格筋を分化させる方法を開発－骨格筋疾患の病態解明、治療薬の開発に期待－ | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
プレスリリース ES、iPS細胞から効率的に骨格筋を分化させる方法を開発－骨格筋疾患の病態解明、治療薬の開発に期待－ 慶應義塾大学医学部坂口光洋記念講座（システム医学教室）の洪実教授らは、ヒト多能性幹細胞であるES細胞、iPS細胞（以下、多能性幹細胞）（注1）から、5日間で80％以上という、短期間かつ高い確率で骨格筋細胞に分化させる「細胞分化RNAカクテル」を開発することに成功しました。 この「細胞分化RNAカクテル」は転写因子の合成RNAと低分子二本鎖RNA（以下、siRNA）を合わせたもので、多能性幹細胞に添加するだけで、筋線維を形成する単位であるサルコメア構造や細胞の融合能を有する機能的な骨格筋細胞を作製することができます。 この方法は、細胞のゲノムDNAを損傷することがないため、ゲノムに遺伝子を挿入して多能性幹細胞を目的の細胞に分化させる方法に比べて、より安全であると考えられます。
エイズウイルスの力を借りてB型肝炎治療薬の作用機構と薬剤耐性の仕組みを解明－エイズウイルスの逆転写酵素をB型肝炎ウイルスの逆転写酵素に似せて改変－ | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
改変したエイズウイルスの逆転写酵素にB型肝炎治療薬エンテカビルを結合させ、その立体構造を解析 エンテカビルが逆転写酵素に結合する仕組みと薬剤耐性が生まれる仕組みを解明 薬剤耐性B型肝炎ウイルスに作用する新薬開発に期待 国立研究開発法人 産業技術総合研究所【理事長 中鉢 良治】（以下「産総研」という）生物プロセス研究部門【研究部門長 田村 具博】応用分子微生物学研究グループ 安武 義晃 主任研究員らは、国立研究開発法人 国立国際医療研究センター【理事長 國土 典宏】（以下「NCGM」という）研究所 満屋 裕明 研究所長（NCGM 理事・熊本大学医学部附属病院 総合臨床研究部 特別招聘教授 兼務）、同研究所 難治性ウイルス感染症研究部 レトロウイルス感染症研究室 前田 賢次 室長らと共同で、現在B型肝炎治療に広く用いられている核酸アナログ※1製剤エンテカビル※2の作用機構と、薬剤耐性※3が生じ
小児期の難治性てんかん（ウエスト症候群）の責任遺伝子の同定―患者と類似した脳波異常がノックアウトマウスでも確認― | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
浜松医科大学医化学の才津浩智教授、横浜市立大学遺伝学の松本直通教授、浜松医科大学神経生理学の武藤弘樹助教、秋田天平准教授、福田敦夫教授、昭和大学小児科学の加藤光広准教授らの共同研究グループは、小児期早期に発症する難治性てんかんの責任遺伝子（異常があると当該の病気が発症する遺伝子）CNPY3を発見しました。この遺伝子が産生するタンパク質は小胞体に局在し、自然免疫に重要なToll様受容体タンパク質などの正しい折り畳みと細胞内の分布に関与することが知られています。本研究では、患者で認められる所見と類似する脳波異常がCnpy3ノックアウトマウスで観察されており、このマウスモデルを用いた研究により、効果的な治療法の開発への寄与が期待されます。 これらの成果は、アメリカ人類遺伝学会誌である「The American Journal of Human Genetics」に、日本時間1月26日（金）午前2
「第18回次世代医療機器・再生医療等製品評価指標検討会／医療機器開発ガイドライン（手引き）評価検討委員会合同検討会」開催のお知らせ | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
「第18回次世代医療機器・再生医療等製品評価指標検討会／医療機器開発ガイドライン（手引き）評価検討委員会合同検討会」を開催致します。 我が国の医療機器産業の活性化のためには、患者負担の少ない低侵襲な診断・治療機器の開発等、革新的な医療機器の開発を世界に先駆けて行い、普及していくことが重要です。 新しい医療機器は、活用する技術が新規であればあるほど、審査側並びに事業者にとって、評価内容を事前に予測することが困難であります。 このため、革新的な医療機器の開発の迅速化・効率化及び承認審査の迅速化・円滑化を図るべく、厚生労働省、経済産業省、日本医療研究開発機構（AMED）が連携をとりながら、技術開発の著しい製品を対象に現時点で考えられる評価項目を示す「次世代医療機器・再生医療等製品評価指標」と、開発製品の特性に応じた工学的評価・試験方法等を示す「医療機器開発ガイドライン（手引き）」の策定を進めてい
医薬品の副作用を引き起こす受容体分子の構造変化を解明 | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
副作用の引き金であるGPCRのC末端領域のリン酸化に伴い、C末端領域と膜貫通領域が、分子内相互作用を形成することを明らかにしました。 この分子内相互作用により、GPCRの膜貫通領域が構造変化して、副作用のシグナルが促進されることを明らかにしました。 副作用を発現する状態でのみ形成されるこの分子内相互作用を標的とすることで、既存の医薬品の治療効果を維持しながら、副作用のみを軽減させる新規の医薬品開発が可能となることが期待されます。 医薬品の30％以上は、Gタンパク質共役型受容体（以下GPCR、注1）と呼ばれる膜タンパク質に作用し、治療効果を発揮します。しかし、同時に副作用が生じることもあります。これは、医薬品がGPCRを介して治療効果のシグナルと副作用のシグナルの両方を細胞内に流してしまうことに起因します。したがって、GPCRが副作用のシグナルを流してしまう状態を抑えることができれば、副作用
インフルエンザウイルスの遺伝の仕組みを解明 | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
河岡 義裕（東京大学医科学研究所 感染・免疫部門 ウイルス感染分野 教授） 野田 岳志（京都大学 ウイルス・再生医科学研究所 微細構造ウイルス学 教授） インフルエンザウイルスが子孫ウイルスにゲノム（遺伝情報）を伝える仕組みを解明した。 子孫ウイルスにゲノムを伝えるとき、8本のウイルスRNAを“1+7” という特徴的な配置（中心の1本のRNAを7本のRNAが取り囲む配置）に集合させる過程が重要であることがわかった。さらに、ウイルスRNAが足りないときには、”1+7” 配置にまとめるために感染細胞のRNAを奪う仕組みがあることがわかった。 インフルエンザウイルスの遺伝に関する巧妙な仕組みを解明した点が重要であり、今後はウイルスRNAの集合を阻害する新規抗インフルエンザ薬の開発につながることが期待される。 河岡義裕教授（東京大学 医科学研究所）と野田岳志教授（京都大学 ウイルス・再生医科学研究
カフェインとその代謝産物がパーキンソン病診断のバイオマーカーになる―血液による診断とカフェイン補充治療への期待― | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
パーキンソン病患者（軽症～重症）の血中のカフェイン及びカフェイン代謝産物9種の低下を発見 カフェイン及びカフェイン代謝産物はパーキンソン病診断の新規バイオマーカーになりうる カフェイン投与によるパーキンソン病の新規予防・治療法の開発へ パーキンソン病は有病率が10万人あたり140人に上るわが国で2番目に多い神経変性疾患で、運動に関する症状（手足・首が震える、手足がこわばる、転びやすくなる）が徐々に進行することが特徴的とされています。最近の研究より、パーキンソン病患者の中脳黒質神経細胞数の減少が、上記症状発現の少なくとも10年以上前から進行していることが明らかになっており、できるだけ早期にその予兆を見つけ、治療介入する「先制医療」の重要性が示唆されています。 一方、2002年頃からカフェインの適切量（コーヒー1日1-2杯程度）の摂取がパーキンソン病発症予防効果を示すことが複数の疫学的研究から
マウス生体内で、短期間かつ効率的に心筋細胞を作製し、心臓の機能を改善することに成功－細胞移植を必要としない新たな心臓再生医療の実現へ期待－ | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
プレスリリース マウス生体内で、短期間かつ効率的に心筋細胞を作製し、心臓の機能を改善することに成功－細胞移植を必要としない新たな心臓再生医療の実現へ期待－ 慶應義塾大学医学部内科学（循環器）教室の家田真樹専任講師、宮本和享共同研究員らの研究グループは、心筋梗塞モデルマウスの心臓に、細胞のゲノムを損傷することなく3つの心筋誘導遺伝子（注1）を導入して、梗塞巣の心臓線維芽細胞（注2）を効率よく短期間で、かつ直接的に心筋細胞へ転換して、心機能を改善することに成功しました。 家田専任講師らは、細胞移植を必要としない新しい心筋再生法として、心臓に存在する心筋以外の心臓線維芽細胞に心筋誘導遺伝子を導入して、心筋を直接作製する研究を行っています。これまで、マウス生体内の心臓線維芽細胞に3つの心筋誘導遺伝子を、遺伝子の運び屋であるレトロウイルスベクター（注3）を用いて導入し、マウス生体内で直接的に心筋細胞
ヒト胎盤幹細胞の樹立に世界で初めて成功―生殖医療・再生医療への貢献が期待― | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
胎盤幹細胞（TS細胞）注1は、自己複製能と胎盤の細胞に分化する能力を持った胎盤由来の特殊な細胞である。 本研究において、ヒト胎盤の細胞（トロフォブラスト幹細胞）注2からTS細胞を樹立することに世界で初めて成功した。 ヒトTS細胞は、胎盤の発生や機能、胎盤異常による疾患を理解する上で有用であるのみならず、将来的に生殖医療や再生医療への貢献が期待される。 胎盤は胎児に栄養や酸素を供給する重要な器官で、胎盤幹細胞（TS細胞）は胎盤の基になる細胞です。マウスでは、TS細胞の培養法は1998年に確立され、マウス胎盤の研究に広く利用されていますが、ヒトTS細胞の樹立は困難とされていました。東北大学大学院医学系研究科情報遺伝学分野の岡江 寛明（おかえ ひろあき）助教、有馬 隆博（ありま たかひろ）教授のグループは、九州大学生体防御医学研究所の佐々木 裕之（ささき ひろゆき）教授、須山 幹太（すやま みき
―世界初の治験！クローン病や急性GVHDに対する新たな細胞治療― 「羊膜間葉系幹細胞の治験製品提供と医師主導治験」を開始 | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構
世界初の羊膜MSCの治験薬製剤化 対象が難治性疾患であり期待性が高い 安全性の向上 拒絶反応が少ない ドナー安全性確認が確実 羊膜採取に侵襲性なし 期待される有効性 動物モデルで治療の有効性を証明済み T細胞の分化･増殖を強力に抑制することで、治療効果が期待 強力な開発体制 兵庫医科大学病院・北海道大学病院による共同医師主導治験 兵庫医科大学臨床研究支援センター・北海道大学病院臨床研究開発センターによる強力な開発支援 低コスト化 妊婦の羊膜（医療廃棄物）を利用 幹細胞数が多く、大量培養が容易 なお、本治験は、国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）「再生医療実用化研究事業（クローン病）」および「橋渡し研究戦略的推進プログラム（急性GVHD）」の支援を受けて行います。 MSCは細胞治療の有望な候補細胞として注目され、近年MSCを用いた臨床研究が国内外で数多く行われ、その免疫抑制作用が
リリース、障害情報などのサービスのお知らせ
最新の人気エントリーの配信
j次のブックマーク
k前のブックマーク
lあとで読む
eコメント一覧を開く
oページを開く
膵がんの新たな治療方法の道筋へ－膵がんが段階的に悪性化する仕組みを解明－ | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構