Biogen 脊髄性筋萎縮症発症前乳児へのSpinraza投与が劇的に効いている

大塚製薬のADHD薬centanafadineの小児Ph3試験も成功 ・ タイトルを日本語にしました。 武田薬品の幹細胞薬Alofisel（アロフィセル）の米国を含むPh3試験が目標至らず ・ 文字化けを訂正しました（AD〓MIRE-CD→ADMIRE-CD） BioXcel社のアルツハイマー病不穏症状薬Ph3試験の責任医師に不正行為があった ・ 一段落目の誤解を訂正しました（Ph2試験→Ph3試験）。 2018-10-10 - 進行中の試験NURTUREの途中解析の結果、BiogenのSMN蛋白質生成亢進薬Spinraza（nusinersen）が発症前から投与された脊髄性筋萎縮症（SMA）乳児25人全員が生後14か月以降の時点で永続的人工呼吸や気管開口なしで生存し、支え無しで座れるようになっています。 (4 段落, 391 文字) [全文を読むには有料会員登録が必要です] [有料会員登