遺伝子の異常で起こる重い目の病気を、正常な遺伝子を含んだ特殊なウイルスによって治療する「遺伝子治療」の治験が、東京都内の医療機関で進められていて、今後、実用化されれば、目の病気では国内で初めての遺伝子治療になると期待されています。 「遺伝性網膜ジストロフィー」の患者を対象に この治験は製薬会社のノバルティスファーマが東京・目黒区の国立病院機構東京医療センターで行っています。 治験は、「RPE65」という遺伝子の異常が原因で光を感じるのに必要なたんぱく質が作られず、視力が低下したり、視野が欠けたりする「遺伝性網膜ジストロフィー」という病気の患者が対象で、正常なこの遺伝子を人体に無害なウイルスに組み込んで投与します。 これまでに4歳以上の患者4人への投与を終えたということです。 この治療法はすでにアメリカなど海外では承認されていて、会社では治験で安全性や効果が確認できれば、国に承認を申請すると
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