Yahoo!ニュース - ＜ｉＰＳ細胞＞筋ジスの原因遺伝子修復 京大が成功 （毎日新聞）全身の筋肉が衰弱していく難病の筋ジストロフィー患者から作成したｉＰＳ細胞（人工多能性幹細胞）で、病気の原因遺伝子を修復することに世界で初めて成功した、と京都大ｉＰＳ細胞研究所の堀田秋津（あきつ）助教らの研究グループが発表した。最新の遺伝子改変技術をｉＰＳ細胞に応用したことによる成果で、将来患者への遺伝子治療につながる可能性があるとしている。論文は２７日（日本時間）、米科学誌ステムセル・リポーツのオンライン版に掲載される。 研究グループは、筋ジストロフィーで最も多い「デュシェンヌ型」を対象に研究。ジストロフィンという遺伝子が変異する病気だが、巨大なヒトゲノム（人間の全遺伝情報）の中でジストロフィンだけを選んで修復するのは難しかった。 研究グループは、患者の体細胞から作ったｉＰＳ細胞について、酵素の働きで遺伝子配列を改変。遺伝子の一部を挿入する方法で、最も効率的に病気の原因遺伝子を修復する
