生体内のゲノムを改変して遺伝子治療 - 蝉コロン

科学In vivo genome editing restores haemostasis in a mouse model of haemophilia : Nature 遺伝子治療はなんらかの遺伝子に変異を持っている人に、正常な遺伝子を導入して回復させようみたいな話ですが、人間にDNA溶液をエイッと入れるだけではダメで、ウイルスベクターとかで入れるにしてもあんまりうまくはいっていないようです。患者のゲノムに組み込まれれば長く発現するけど、その場合どこに入っちゃうか分からない。外来DNAを無差別に絨毯爆撃したら危ないわけです。目的の場所に入れられる技術があれば…。という技術のご紹介です。 近年ちょくちょく出てくるZFNです。ZFNは、特定のDNA配列を認識する（ジンクフィンガー）タンパク質と、DNAをチョッキンと切るタンパク質（ヌクレアーゼ）を融合させた全く新しいタンパク質です。うおぉぉ

[e-domon]

臨床的には患者の肝細胞をin vitroで形質転換して機能をチェックしてから自家移植というスキームの方が安心できるのではないかと思う。(in vivoでZFNを効率的に効かせるのはまだまだハードルが高いし)

[Mochimasa]

ZFNでゲノム中の特定の部位の遺伝子を改変できるらしい。

[lanius]

ジンクフィンガーヌクレアーゼ。

[mobanama]

ちょっと思いついたことがあるのでとりあえずぶくま。