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３月１６日 Risdiplam: RNAスプライシングを調節する画期的飲み薬（３月１１日号 The New England Journal of Medicine 掲載論文） | AASJホームページ
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AASJホームページ > 新着情報 > 論文ウォッチ > ３月１６日 Risdiplam: RNAスプライシングを調節する画... AASJホームページ > 新着情報 > 論文ウォッチ > ３月１６日 Risdiplam: RNAスプライシングを調節する画期的飲み薬（３月１１日号 The New England Journal of Medicine 掲載論文） ３月１６日 Risdiplam: RNAスプライシングを調節する画期的飲み薬（３月１１日号 The New England Journal of Medicine 掲載論文） １型脊髄性筋症は、MSN１と呼ばれる運動神経の生存に必須の遺伝子変異により、生まれた時から筋肉を動かすことができず、ほとんどの子供が１歳までで亡くなるという悲惨な病気だ。しかし、運動神経に子供が元気に歩くところまで回復させることができる遺伝子治療法が開発され、大きな話題になった。さらに、現在利用できる２種類の治療薬の初期費用コストがいずれも１億円を越すと聞いて、医療費高騰問題のシンボルに
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