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バイオジェン、スピンラザ®（ヌシネルセン）の第IV相試験の開始を計画ゾルゲンスマ®（オナセムノゲンアベパルボベク）による治療を受けた患者さんにおけるベネフィットを評価

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バイオジェン、スピンラザ®（ヌシネルセン）の第IV相試験の開始を計画ゾルゲンスマ®（オナセムノゲンアベパルボベク）による治療を受けた患者さんにおけるベネフィットを評価

本資料は、米バイオジェン社が 2020年7月21日（現地時間）に発表したプレスリリースの日本語訳として発... 本資料は、米バイオジェン社が 2020年7月21日（現地時間）に発表したプレスリリースの日本語訳として発表させていただくものです。内容につきましては原本である英文が優先します。バイオジェン、スピンラザ®（ヌシネルセン）の第IV相試験の開始を計画ゾルゲンスマ®（オナセムノゲンアベパルボベク）による治療を受けた患者さんにおけるベネフィットを評価ゾルゲンスマ®の長期フォローアップ試験および実臨床での経験から、遺伝子治療を受けた患者さんの中に、その後スピンラザ1,2,3の治療を受けている患者さんが存在することが判明 RESPOND試験は、ゾルゲンスマにより最適な臨床的効果が得られない患者さんにおけるスピンラザの有効性と安全性を評価することを目的に実施バイオジェンは、脊髄性筋萎縮症(SMA)に対するニーズに取り組み、情報に基づいて治療方針を決定できるような追加データを提供するために、この疾患