難病の薬を開発できた…しかし、製薬会社の名乗りなく 患者は３人「救う道を」 神戸大研究グループが訴え
治療法のない腎臓の難病に、有力な薬が見つかった。だが患者は全国に３人しかおらず、商品化する製薬会社が見つからない。治療しなければ若いうちに末期の腎不全になり、人工透析なしでは生きられなくなる。何とか救う手だてはないだろうか－。 ■明確な結果 神戸大教授の野津寛大さん（５０）＝小児科＝らの研究グループが開発したのは「アルポート症候群」の治療薬。マウスによる実験では、投薬された個体は半年たっても１匹も死なないが、投薬しないグループは半数以上が死んだ。「これほど明確な結果はなかなか得られません」と野津さんは強調する。 使用したのは「核酸医薬」と呼ばれる薬だ。個人の遺伝子を詳細に調べて病気の原因となる変異を突き止め、直接働きかける。野津さんらは、重症型のアルポート症候群の変異を軽症型に置き換える手法を開発した。核酸医薬の合成法は確立しており、原因となる遺伝子が分かれば短期間で完成できる。他疾患では
難病治療薬「ゾルゲンスマ」 １回当たり約１億6700万円で調整 | NHKニュース
「世界一高い」とも言われる、幼い子どもなどの難病の治療薬「ゾルゲンスマ」について、厚生労働省は、保険適用の対象とし、１回当たり、およそ１億6700万円とする方向で詰めの調整を進めています。 アメリカでは１回あたり２億円を超え、世界一高い薬とも言われていることから、国内での価格設定が注目されています。 こうしたなか厚生労働省は、「ゾルゲンスマ」を公的な医療保険の適用対象としたうえで、１回当たりおよそ１億6700万円とする方向で詰めの調整を進めていることがわかりました。13日に開かれる中医協＝中央社会保険医療協議会で承認されれば、現在国内で保険が適用されている薬で最も高額となります。 対象となる患者は年間25人程度と見込まれ、患者側が支払う医療費には上限が設けられ、それを超えた分は保険料などで賄われることになります。
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