新生児の腎臓難病のメカニズムを解明

・常染色体劣性遺伝性多発性嚢胞（のうほう）腎(ARPKD)の多彩な病態を説明出来るメカニズムを発見 ・遺伝子異常によりユビキチンリガーゼを制御する分子が適切に機能しなくなり、ユビキチンリガーゼが正常に輸送されず、腎臓嚢胞形成などの疾患を引き起こすことを示唆 ・今まで治療法の無かった新生児の腎臓難病に対する治療法の確立に期待 大阪大学 大学院医学系研究科の貝森淳哉寄附講座准教授（先端移植基盤医療学）、猪阪善隆教授（腎臓内科学）らの研究グループは、新生児にみられる腎臓の難病、常染色体劣性遺伝性多発性嚢胞腎(ARPKD) における、のう胞形成、高血圧、肝繊維化の病態を統一的に説明するメカニズムを明らかにしました。 今回、貝森准教授らの研究グループは、消去されるべきタンパク質に目印を付ける「ユビキチンリガーゼ」 という分子に着目し、ARPKDのモデル動物や患者組織では、多くのユビキチンリガーゼが正