難病指定ミトコンドリア病の患者に光―既存薬タウリン、MELAS脳卒中様発作への適応―日本初の承認薬に | 国立研究開発法人日本医療研究開発機構

学校法人川崎学園川崎医科大学（理事長 川﨑誠治、学長 福永仁夫、岡山県倉敷市）は、大正製薬株式会社（社⻑ 上原茂、本社 東京都豊島区）と協力して行ったタウリン散98%「大正」の「MELASにおける脳卒中様発作の抑制」の効能・効果および用法・用量追加に係る製造販売承認事項一部変更承認申請について、平成31年1月31⽇、厚⽣労働省薬事・食品衛生審議会医薬品第一部会において承認が了承されました。 タウリンは、日本で初めて、ミトコンドリア病の一種MELASに対して保険適用された治療薬となる予定です。 ミトコンドリア病 MELAS（ミトコンドリア脳筋症・乳酸アシドーシス・脳卒中様発作症候群）※1は、ミオパチー（M）、脳症（E）、乳酸アシドーシス（LA）、および脳卒中様発作（S）を特徴する疾患で、脳卒中様発作の発症から平均16.9年で死亡する難病です。川崎医科大学神経内科学講座の砂田芳秀教授および大澤