あと２人なのに… 難病に効果ある薬、補助打ち切り危機：朝日新聞デジタル

子どもが発症する、珍しい肝臓病に効果が見込める薬が見つかり、有効性を確かめる治験が進んでいる。これまでは肝臓移植しか治療法がなく、効果が確認できれば世界的な発見となる。ただ、治験には６人の患者の協力が必要で、現在は４人しかいない。あと２人が年度内に見つからないと国からの研究費が打ち切られる可能性もあり、研究チームが参加者を探している。（貞国聖子） 薬の効果が期待されているのは、「進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（ＰＦＩＣ）２型」と呼ばれる肝臓病。生後数カ月から発症し、黄疸（おうだん）が出るのが特徴で、治療できなければ肝硬変に進行する。このため、現在は肝移植をしないと助からず、国内の患者の大半が生後１歳半くらいまでに移植を受けている。国内では生体肝移植が主流だが、ドナー不足が深刻という。 ２００５年に東京大学の研究チームが病気の原因を解明し、２年後には、安全性が確立された承認薬「フェニル酪酸ナト

[playmerrilysns2018]

進行性家族性肝内胆汁うっ滞症（ＰＦＩＣ）２型の小児への治験について、あと2人患者が集まらないことで補助金が打ち切られてしまいます。3月までに患者の2人参加が必要です。記事の拡散をお願いします。

[t_f_m]

"珍しい病気のため、診断がついていない患者もいる可能性があるという" / "林助教は「病気に気づかないままの人もいるかもしれない。進行が早いため、疑わしい段階で連絡してほしい」と呼びかけている"

[fu_kak]

見つかって欲しい

[KoshianX]

マイナーな難病、本当に研究に取り組むのも大変だな……

[watto]

日本国内の患者じゃなきゃダメなの？

[daybeforeyesterday]

うーむ