我が国初のアカデミアでの医師主導治験による国内外未承認薬の薬事承認～脂肪萎縮症を対象としたレプチン～

2013年3月25日 先端医療開発スーパー特区「難治性疾患を標的とした細胞間シグナル伝達制御による創薬（難病創薬スーパー特区）」の中核拠点である医学研究科内科学講座内分泌・代謝内科および医学部附属病院探索医療センターは、脂肪萎縮症による糖尿病および高中性脂肪血症などの改善を目的とするレプチンの医師主導治験について、2012年4月に治験終了届けを提出し、この成績をもとに同年7月塩野義製薬株式会社より承認申請がなされ、2013年3月25日付で製造販売が承認されました。 概要 脂肪萎縮症は、脂肪組織が消失あるいは減少する稀少難病で、難治性の糖尿病や高中性脂肪血症、脂肪肝などを呈します。これまでに有効な治療薬は開発されていません。 近年、米国の国立衛生研究所や本学内分泌・代謝内科の臨床研究により、脂肪萎縮症では脂肪組織の消失あるいは減少により、脂肪組織から分泌されるホルモンであるレプチンの欠乏あ

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細胞間シグナル伝達制御による創薬