Science&Technology Trends

1．はじめに 従来、医薬品は有機合成により作製される、比較的低分子量の合成化合物で、飲んで効く薬が中心であった。その研究開発には長い歴史があり、ブロックバスターと呼ばれる1000億円を超える売り上げを示す大型薬剤も複数存在する。このような低分子の薬剤により高い治療効果が得られる疾患領域がある一方、なかなか満足できる治療効果の得られない領域が残されているのも事実である。このような未充足な医療ニーズをアンメット・メディカル・ニーズと呼び、今日まで製薬業界に限らず大学や公的研究機関の医学生物学研究者も、このアンメット・メディカル・ニーズに応えるべく多大な努力を払ってきた。そのような中で、低分子医薬にとどまらず、様々な範疇の医薬候補が提案され、有効性や安全性等の検証が行われた。その代表的な成功例は、1980年代の遺伝子組換え技術の進展を背景とした一連のタンパク医薬である。タンパク医薬とは、本来、生