難病の薬を開発できた…しかし、製薬会社の名乗りなく 患者は３人「救う道を」 神戸大研究グループが訴え
治療法のない腎臓の難病に、有力な薬が見つかった。だが患者は全国に３人しかおらず、商品化する製薬会社が見つからない。治療しなければ若いうちに末期の腎不全になり、人工透析なしでは生きられなくなる。何とか救う手だてはないだろうか－。 ■明確な結果 神戸大教授の野津寛大さん（５０）＝小児科＝らの研究グループが開発したのは「アルポート症候群」の治療薬。マウスによる実験では、投薬された個体は半年たっても１匹も死なないが、投薬しないグループは半数以上が死んだ。「これほど明確な結果はなかなか得られません」と野津さんは強調する。 使用したのは「核酸医薬」と呼ばれる薬だ。個人の遺伝子を詳細に調べて病気の原因となる変異を突き止め、直接働きかける。野津さんらは、重症型のアルポート症候群の変異を軽症型に置き換える手法を開発した。核酸医薬の合成法は確立しており、原因となる遺伝子が分かれば短期間で完成できる。他疾患では
しんたま on Twitter: "コロナの後遺症で神経の難病になりました 今は下半身が動かないだけですが麻痺がどんどん上がってきてて手も動かしにくくなってきたし、このまま止まらず心筋に到達したら死ぬかも 治る見込みも今のところなく、日に日に悪化してて明日の命もわからないのでツイッターで生存報告していくぜ〜"
コロナの後遺症で神経の難病になりました 今は下半身が動かないだけですが麻痺がどんどん上がってきてて手も動かしにくくなってきたし、このまま止まらず心筋に到達したら死ぬかも 治る見込みも今のところなく、日に日に悪化してて明日の命もわからないのでツイッターで生存報告していくぜ〜
難病治療薬「ゾルゲンスマ」 １回当たり約１億6700万円で調整 | NHKニュース
「世界一高い」とも言われる、幼い子どもなどの難病の治療薬「ゾルゲンスマ」について、厚生労働省は、保険適用の対象とし、１回当たり、およそ１億6700万円とする方向で詰めの調整を進めています。 アメリカでは１回あたり２億円を超え、世界一高い薬とも言われていることから、国内での価格設定が注目されています。 こうしたなか厚生労働省は、「ゾルゲンスマ」を公的な医療保険の適用対象としたうえで、１回当たりおよそ１億6700万円とする方向で詰めの調整を進めていることがわかりました。13日に開かれる中医協＝中央社会保険医療協議会で承認されれば、現在国内で保険が適用されている薬で最も高額となります。 対象となる患者は年間25人程度と見込まれ、患者側が支払う医療費には上限が設けられ、それを超えた分は保険料などで賄われることになります。
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海外で開発中の薬 日本人への追加の治験を原則不要に 厚労省 | NHK
