厚生労働省は米国での価格が2億円を超す超高額の難病治療薬「ゾルゲンスマ」について、日本国内での製造販売を承認することを決めた。筋力の低下を引き起こす脊髄性筋萎縮症にかかった2歳未満の乳幼児を対象にした治療薬。5月にも公的医療保険での薬の価格（薬価）が決まる。米国を参考に1億円を超え、国内で最高額になるとみられる。 26日に薬事・食品衛生審議会（厚労相の諮問機関）の部会が承認を了承した。早ければ5月にも診療報酬を決める中央社会保険医療協議会（同）の総会で保険適用を決め、薬価を固める。 ゾルゲンスマはスイスの製薬大手ノバルティスによる薬で、体内に遺伝子を入れて病気を治す「遺伝子治療薬」だ。 脊髄性筋萎縮症は出生10万人あたり2～3人が発症する難病で、発症時期が早いほど重症になりやすい。生後6カ月までに発症する「I型」では、9割が2歳までに呼吸補助が常に必要になるか、死亡するとされる。 治験で1
1回の投薬で、3349万円もする白血病治療薬が公的な医療保険でカバーされるようになる。厚生労働省は15日、白血病など血液のがんで高い治療効果が見込まれる「キムリア」の保険適用を決めた。厚労省が同日開いた中央社会保険医療協議会（中医協）で、キムリアの公定価格（薬価）を3349万円にする案を示し、承認された。22日から保険適用する。キムリアはスイス製薬大手ノバルティスが開発した。CAR-T（カー
国内最高額となった新薬の登場を機に、薬の公定価格「薬価」の算定方法の見直しを求める声が強まっている。製薬会社の情報開示が不十分で、原価計算が適正かなどがチェックできないからだ。高額薬は国が負担する社会保障費の増加にもつながるため、厚生労働省は来年度の薬価改定に向けて、新たな算定方法を検討する方針だ。 見直し議論が盛り上がったきっかけは、遺伝子治療技術を使った白血病など向けの製剤「キムリア」の薬価が５月、過去最高の約３３４９万円に決まったことだ。 新薬の価格は、参考になる類似薬がない場合、「原価計算方式」で決まる。製薬会社が報告する、①製品総原価（原材料費や研究開発費など）②営業利益③流通経費④消費税――の合計をベースに、薬に画期性や有用性があれば「補正加算」を上乗せする。補正加算は、①～④の合計に、製品に応じて一定割合をかけて、額を算出する。 総原価などは、いわば製薬会…
医者と製薬会社の「悪しき慣習」
医者と製薬会社の「悪しき慣習」 新薬販促のため製薬会社は多額の金銭を医師にバラまき、国や保険者、患者に余計な負担を強いる。 2019年12月号 LIFE ［特別寄稿］ by 尾崎章彦（乳腺外科医） Aさんは地方都市の総合病院に勤務する内科医だ。その日はX大学のB教授が都内のホテルで講演会をする日である。B教授は同分野における権威であり、A医師は診療を終えると、待たせてあったタクシーに乗って最寄りの駅へ向かった。タクシー券を渡して駅に駆け込むと予約していた新幹線にはギリギリ間に合った。1時間ほど新幹線に揺られると、会場となるホテルに到着した。会場は超満員で立ち見も出ており、壇上ではまさにB教授が講演を始めようとしていた。B教授の語り口はいつになく熱い。話題の中心は新薬のCだ。「Cの時代がやってきました、もう一度言います、Cです」――。 講演会が終わると、係りの者に隣の部屋に通された。そこでは
白血病の新型治療薬「キムリア」に対する公的医療保険の適用が２２日から始まった。 既存の治療法では効かなかった一部の白血病患者に効果が期待されるキムリア。投与は１回で済むが、価格は３３４９万円と、１回当たりの薬価としては過去最高。 公的保険を適用すれば、患者の自己負担は最高額でも６０万円程度になる。白血病患者や家族にとって、待望の保険適用スタートだ。 今年２月、競泳の池江璃花子選手が白血病と診断されたことを公表したこともあって、“特効薬”に関心を持った国民も多いはずだ。 ところが、麻生太郎財務相が保険適用にケチをつけている。適用開始を翌日に控えた２１日、記者団にこう言い放った。 「よく言われる費用対効果。高額の医療をやって存命された存命期間が何年です？ 大体、数カ月。そのために数千万の金が必要なんですかと、よく言われる話ですが」 要するに、数カ月の延命のために政府が数千万円も負担するのは、も
右肩上がりに膨れつづける医療費は、平成29年度に42.2兆円を記録した。国家予算のゆうに3割以上を社会保障費が占め、すでに国民の4人に1人が65歳以上の未曾有の超高齢化社会において、国民皆保険、医療制度の崩壊をいかにして防ぐことができるのか。知の巨人と気鋭のジャーナリストが喫緊の難問に挑む。 ◆◆◆ 医療の再建をどう行うか 内田 人口減少社会においては、国家予算の相当部分を医療費が占めることになります。ですから、医療と保険のシステムをどう設計するのかということが緊急の政策課題になる。でも、これは非常に多くのファクターが絡むので、専門的なチームが必要です。先ほど申し上げたように、これは医療経済学の仕事です。医療と経済の両方のことがわかる専門家が必要になる。アメリカは医療経済学のプロフェッサーが500人ほどいるのに対して、日本はポストが5つしかないそうです。医学、経済学、数学、疫学、統計学を横
【再生医療等製品】日本で承認された9製品を見てみよう！【2020/6/25現在】｜るなの株と医療ニュースメモ
先日の記事では、再生医療等製品の基本や開発トレンド、課題について考えてみました。 今日は現在日本で承認されている9製品について、どこの会社のどんな製品なのか？といった点を一緒に見ていきましょう。 個々の製品について、別途記事にしている場合はそちらに飛ばします。 また今後詳細を記事にする場合は改めてそちらに飛ばします。 いわゆる私のサイト内の、「日本における再生医療等製品に関するアンテナ記事的な位置づけ」の記事です。 ヒットした記事の後はいつもやりづらいのですが、平常運転で行きますのでよろしくお願いします。 記事内容的にはいたって真面目な記事であります。 参考：再生医療等製品の基本について 【細胞】再生医療等製品ってなに？どんなものが含まれるの？【遺伝子】 ヒト（自己）表皮由来細胞シート「ジェイス」 ・承認年：2007年 ・企業：J-TEC ・適応：重症熱傷、先天性巨大色素性母斑など ・薬価
オナセムノゲンアベパルボベク - Wikipedia
オナセムノゲン アベパルボベク(Onasemnogene abeparvovec)は、脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬である[1][2][3]。かつては、AVXS-101として知られていた。商品名はゾルゲンスマ(Zolgensma)。 概要[編集] 脊髄性筋萎縮症（SMA）は、SMN1遺伝子に変異が起こり、運動ニューロンの生存に不可欠なSMNタンパク質の量が減ることによる神経筋疾患である[1][4]。必要なたんぱく質の得られない脊髄性筋萎縮症は、筋肉の萎縮と筋力の低下をきたし、発症が早いほど重篤になりやすく、生後6カ月までに発症する「I型（乳児型）」では、患者の9割以上が生後20カ月までに死亡するか、人工呼吸器なしには生存できない状態となる難病である[1]。 オナセムノゲンアベパルボベク（「ゾルゲンスマ」）は、元のウイルスDNAを除去し、SMN1導入遺伝子とプロモーターを含むAAV9ウイルスの
一部の白血病などの治療薬として期待される「キムリア」の保険適用を中央社会保険医療協議会（中医協、厚労相の諮問機関）が了承しました。薬価は約3349万円と、1回当たりの価格としては最高額になります。 新しい治療法として期待される「キムリア」 患者から免疫細胞（T細胞）を取り出し、遺伝子を改変した上で点滴で体内に戻す「CAR-T細胞療法」と呼ばれる治療法で、導入は国内初といいます。既存の治療法が効かない白血病などに効果が高いとされ、投与は1回で済むとのことです。スイスの製薬メーカー、ノバルティスが米ペンシルベニア大学の研究者と共同開発しました。 キムリアによる治療のイメージ（中医協の資料より） 3349万円という超高額な薬価ですが、中医協に提出された資料によると、（1）製造原価が約2363万円、（2）営業利益が約414万円、（3）流通経費が約68万円で、（4）消費税約228万円──の合計約30
togetter.com こんなまとめがあったので、自分なりの雑感を書いてみたいと思う。 ちなみに、これまでも代替療法や民間療法などについてはブログ記事を書いていて、ご興味のあられる方はそちらもお読みください。 nenesan0102.hatenablog.com nenesan0102.hatenablog.com 昨年、2018年に、国民的漫画家であるさくらももこ氏が亡くなった。がんによる死、しかも53歳という若さでの死であったため、多くの人が衝撃を受けた。 togetterのまとめを読むかぎり、さくらさんは、もともと乳がんで標準医療を受けていた。それで一度は治っているが、がんがまた再発したという状況だったようだ。 さくらさんが民間療法をしていたことをなげく声もあるが、民間療法を選択したのには理由があったとも言える。 togetter.com 有名人がガンでよく民間療法で治すという事を
史上最高額、薬価2億3375万円の薬が米国で登場
皆様、おはようございます。日経バイオテク副編集長の野村です。ついに、あの薬が出てきました。スイスNovartis社の脊髄性筋萎縮症（SMA）の遺伝子治療薬、Zolgensmaです。 Zolgensmaは24日に米食品医薬品局（FDA）によって承認されました。人工呼吸器なしでは2歳以上生きられないと言われている乳児型SMAを1回で治療することができる薬です。フェーズIIIのSTR1VE試験では21人の患者に投与され、2019年3月の時点で19人がイベントフリーで生存（1人死亡で1人は試験中止）。フェーズIコホートのSTART試験では高用量群12人中2人が立ったり歩いたりできているという素晴らしい臨床効果を発揮しています。 同時に価格も発表されました。212万5000ドルだそうです。1ドル110円で計算すると2億3375万円。高額さが批判を浴びていたLuxturnaの85万ドルを大きく上回り、
ニプロ社長が吐露した再生医療の生みの苦しみ
医療機器や後発医薬品メーカーのニプロが脊髄損傷に対する世界初の再生医療製品の収益化に苦しんでいる。1回の投与あたり約1500万円の値の付いた高額医薬品だが、5月17日に開いた決算説明会で佐野嘉彦社長は「製造原価は約3000万円」と明かし、採算割れの状況であることを明らかにした。再生医療を事業化する生みの苦しみを吐露した格好だ。 この医薬品は、2018年12月に世界初の脊髄損傷用の再生医療製品として承認された「ステミラック注」。外傷性の骨髄損傷に対して効果が見込まれる。まず、患者の骨髄液を採取し、その中に含まれる間葉系幹細胞と呼ばれる細胞を増殖して点滴で患者に戻すと、この細胞が損傷した部位に集まって、様々な働きを通じて症状を改善するという。 日本では、交通事故や高所からの転落、スポーツ外傷などにより、年5000人程度の脊髄損傷患者が発生している。こうした患者に対しては、リハビリテーションを中
3 医療 高すぎる国保料（税）と窓口負担を引き下げ、だれもが安全・安心の治療を受けられる医療制度を確立します 2019年6月 社会保障費の「自然増削減」を基本方針とする安倍政権のもと、国民健康保険料（税）の大幅値上げにつながる「国保の都道府県化」、患者負担の引き上げ、後期高齢者医療保険料の値上げ、保険外診療・混合診療の拡大など、医療制度の連続改悪が続いています。貧困と格差が広がり、地域・社会の荒廃も深刻化するなか、これらの改悪は、国民生活に打撃を与え、命と健康を脅かすものです。 日本共産党は、国民・医療関係者と共同し、安倍・自公政権の医療制度改悪をやめさせるとともに、だれもが安全・安心の治療を受けられる医療制度への改革をすすめます。 高すぎる国民健康保険料（税）を引き下げ、住民と医療保険制度を守ります 市町村が運営する国民健康保険は、加入世帯主の4割が年金生活者などの無職、3割が非正規労働
「去年のあの診療報酬改定案は、やっぱり何としてでも通すべきだった」 終電が近づく東京・新橋。古びた中華料理店で30代の厚生労働省職員はこう打ち明けた。この人物が憂いているのは、日本の医療費増大だ。麻婆豆腐を胃に流し込み、2018年度の医療費の動向を記した資料を指ではじきながら「小手先の医療費削減策ではもう間に合わない」と同氏は語った。 厚労省は9月26日、18年度の医療費の総額が、概算で42兆6000億円となったことを発表した。前年度から約3000億円増加し、過去最高を2年連続で更新する形になった。40年には66兆円を超えるとの試算もあり、高齢化を背景に医療費の増大は収まりそうにない。 国も対策を進めてはいる。医療用医薬品の公定価格を下げる「薬価下げ」のほか、安価なジェネリック薬（後発薬）の使用も促している。小野薬品工業のがん治療薬オプジーボや、スイス・ノバルティスの白血病治療薬キムリアな
2億円超の遺伝子治療薬を米承認 「世界一高い薬」か - 毎日新聞
米食品医薬品局（FDA）は24日、スイス医薬品大手ノバルティスの米子会社による脊髄性筋萎縮症の遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」の販売を承認した。米国での価格は212万5千ドル（約2億3200万円）と発表され、投与は1回で済むが、米メディアは「世界一高い薬」と報じた。 この薬は日本でも、厚生労働省が画期的な新薬を短期間で承認する制度の対象にして優先審査中。年内にも承認される可能性があり、薬価が注目されそうだ。国内の高額薬は今月、白血病などの新薬「キムリア」の価格が3349万円に決まり、話題となった。（共同）
厚生労働省は14日、既存の治療法が効かない一部の白血病患者らに効果が期待される新型治療薬「キムリア」の国内価格（薬価）を、3349万円とする方針を決めた。厚労省は15日の中央社会保険医療協議会（厚労相の諮問機関）に諮る。了承されれば22日に公的医療保険の適用となる見通しだ。 高額のため医療保険財政への影響を懸念する声もある。 日本の公的保険は、治療費の窓口負担は通常1～3割で、月ごとの自己負担に上限を設ける「高額療養費制度」がある。キムリアが保険適用されると、治療費の大部分がカバーされることになる。 製薬大手ノバルティスファーマ（東京）が製造販売する。
抗がん剤市場の成長が目覚ましい。2018年度の国内売上は約1兆2,000億円。1989年度の3,280億円から、平成の間に3.7倍に成長した。 この傾向は今後も続く。新薬開発が相次ぐからだ。今年5月にはスイスのノバルティスファーマ（ノ社）が開発した再発または難治性の白血病・悪性リンパ腫に対するCAR-T細胞療法キムリアが保険償還された。薬価は3,349万円だ。 抗がん剤開発の主戦場は造血器悪性腫瘍だ。腫瘍サンプルの採取が容易で、細胞分裂が速いため、抗がん剤が効きやすいからだ。現在、60の分子標的治療薬が存在するが、このうち24は造血器腫瘍を適応とする。肺がん12、乳がん7、悪性黒色腫7、腎細胞がん6を大きく引き離す。 造血器腫瘍を治療するのは血液内科医だ。製薬企業は彼らと良好な関係を構築したい。両者の関係はどうなっているだろうか。NPO法人医療ガバナンス研究所は、2016年度分の支払いにつ
高額医薬品として注目されていたスイス製薬大手ノバルティスの遺伝子治療薬「キムリア」（一般名:チサゲンレクルユーセル）の国内での薬価が1回の投与で3349万3407円に決まった。厚生労働省が5月15日に開催した中央社会保険医療協議会で、原価計算方式に基づいて算出した案が了承された。5月22日に保険適用され、施設基準を満たした医療機関において治療が受けられるようになる。 キムリアは患者の免疫細胞を取り出して、がん細胞に対する攻撃力を高めるために特殊な遺伝子を導入した後、細胞を増やして患者の体に移植するという製品だ。米国で2017年9月に世界で初めて承認され、日本でも2019年3月に厚労省が承認していた。 臨床試験では、通常の治療では治らなかった難治性の白血病やリンパ腫などの血液がんに対して高い有効性が確認されている。ただし、一定の割合で効かない患者がいるほか、非常に重篤な副作用が生じる場合があ
こじま・せいじ 1999年に名古屋大学小児科教授に就任、2016年3月に同大学を退官。名古屋大学名誉教授。名古屋小児がん基金理事長。愛知協会会員 ゾルゲンスマに続き、神経・筋疾患から血液疾患に至るまで、さらなる遺伝子治療薬の登場が見込まれる。医学の進歩を誰もが享受できるように、メガファーマによる超高薬価での提供に代わり、大学・研究機関などアカデミアからの直接非営利・安価な提供の途を提言する。（３回連載。第１回、第２回） わが国では、遺伝子治療薬としては、キムリアに続いてゾルゲンスマの上市が控えているのみであるが、表に示すように、海外では遺伝子治療の臨床研究が進み、その対象疾患は神経・筋疾患から血液疾患まで広範に及ぶ。表の中で太字の疾患はすでに海外では薬事承認されている。現時点で原因遺伝子が判明している遺伝性稀少疾患は5,000種類以上知られており、これらの疾患の多くが遺伝子治療の対象と考え
厚生労働省が、ノバルティスの白血病新薬「キムリア」の保険適用を決めた（日経新聞 毎日新聞、朝日新聞）。 キムリアは「CAR-T細胞療法」向けの薬で、一部の白血病やリンパ腫患者が対象。患者から白血球を採取し、そこから免疫細胞（T細胞）を取り出して遺伝子操作した上で培養することで製造する。適用できる患者は「B細胞」という血液細胞の一種ががん化したタイプの白血病患者（25歳以下）およびB細胞が原因の「びまん性大細胞型Ｂ細胞リンパ腫」患者。若年の白血病患者8割で治療効果が見られたという。 一方で、その公定価格（薬価）は3349万円と高価になる見込み。保険適用となった場合、自己負担は約41万円ほどになるようだ。ただ、投与は1回で済むほか、適用される患者数（見込み）は年間216人と少ないという。
高額化する薬剤費、一人ひとりに出来ることとは？：朝日新聞デジタル
ここ数年、高額な医薬品に関する報道をよく目にします。最近では、血液がんの白血病などに対して免疫細胞（ＣＡＲ－Ｔ細胞）を用いる治療薬「キムリア」の１回あたりの価格が約３３５０万円に決定したことに驚いた人が多いと思います。この機会に、国民医療費全体の中で薬剤費がどれくらいの割合を占めているのか、そして高額化が目立つ薬剤費を前に、一人ひとりがどう向き合えばよいのか考えてみたいと思います。 ▼国民医療費［４２．２兆円（概算）］における薬剤費（薬局調剤医療費）は約７兆６０００万円で全体の１８％（２０１６年度） ▼薬の効き目の種類別（内服薬）で総額が最も大きいのは循環器官用薬（降圧剤など）で９７５９億円（２０１７年度） ▼薬効分類別（内服薬）で伸び率が最も大きいのは腫瘍（しゅよう）用薬で１０．８％増の総額３２２１億円（２０１７年度） 内服薬で最も多い薬の種類とは… 厚生労働省のサイトにアクセスしてみた
3千万円を超す、高額の薬価が話題になった、がん治療薬・CAR（カー）―T細胞療法の製剤「キムリア」。昨年、公的医療保険が適用された。従来の治療がきかなくなった患者への新たな治療法として期待されるが、どのような効果や副作用があるのか。受けられる患者数が限られるといった課題もみえてきた。（大岩ゆり） 長崎県の男性会社員（60）は、公的医療保険が適用される前の2018年2月、ノバルティス社が治療効果を確認するためにしていた臨床試験（治験）の一環として、九州大学病院でキムリアの治療を受けた。 地元の病院で、16年11月に悪性リンパ腫の一種と診断され抗がん剤治療を半年続けた。通常の6倍量の抗がん剤も使った後に、自分の血液から採取した血液の元になる細胞を体内に戻す「造血幹細胞移植」も受けた。放射線治療は25回。それでも、がん細胞は消えなかった。キムリアの治験を知り17年10月、九州大病院を受診。加藤光
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「1億円超え新薬」販売承認へ 乳幼児の遺伝子治療 - 日本経済新聞
1回3349万円の白血病治療薬、保険適用を決定 - 日本経済新聞
新薬３千万円超は高すぎ？ 不透明な原価計算に国がメス：朝日新聞デジタル
白血病新薬にケチ…命を費用対効果で語る麻生氏に批判殺到｜日刊ゲンダイDIGITAL
「1錠約1600円の薬が突然1錠9万円に値上げ」薬価のカラクリと投機――内田樹×堤未果 | 文春オンライン
保険適用が決まった白血病新薬「キムリア」、価格「3349万円」の理由は
がん治療に関する雑感(長文) - けっこう毛だらけ猫愛だらけ
３、医療（2019参院選・各分野の政策）│各分野の政策（2019年）│日本共産党の政策│日本共産党中央委員会
医療費が過去最高の42兆6000億円、それでも進まない抜本的改革
白血病新薬の価格、3349万円 厚労省、キムリアを保険適用へ（共同通信） - Yahoo!ニュース
平均で年431万円…日本血液学会の幹部、製薬企業から「講演料」等の報酬受領リスト
「キムリア」の薬価3000万円超でも保険財政は破綻しない
2019年10月15日_超高薬価問題 アカデミアからの提言③遺伝子治療薬 適正な薬価を
ノバルティスのガン治療新薬「キムリア」、保険適用が決まる。1回分で3,349万円 | スラド
がんをやっつける｢第4の治療｣ 3千万円の新薬の課題：朝日新聞デジタル