When No Treatment Exists, Parents Turn to Gene Therapy to Save Their Kids 子どもの希少疾患を治すため 患者の親は研究資金を集めた 我が子が希少疾患だとわかったとき、治療方法を求める患者の家族が遺伝子治療に希望を描く。研究資金を集めたり、ベンチャー企業を設立したりして、遺伝子治療を進める重要な活動を担っている。 by Emily Mullin2017.03.22 66 2 1 0 息子のジョシュアくんを遺伝子療法で治療できるのではないか、と最初に考えた瞬間を母親のアリソン・フレイズさんは今でも覚えている。ジョシュアくんは遺伝性の筋肉消耗疾患、X連鎖性ミオチュブラーミオパチーにかかっていた。2007年、自宅のパソコンで四肢が不自由なマウスが立ち上がり、歩き始めた映像を見たのだ。その4週間前、マウスには筋肉を衰弱させる遺伝
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