子どもの希少疾患を治すため 患者の親は研究資金を集めた
When No Treatment Exists, Parents Turn to Gene Therapy to Save Their Kids 子どもの希少疾患を治すため 患者の親は研究資金を集めた 我が子が希少疾患だとわかったとき、治療方法を求める患者の家族が遺伝子治療に希望を描く。研究資金を集めたり、ベンチャー企業を設立したりして、遺伝子治療を進める重要な活動を担っている。 by Emily Mullin2017.03.22 66 2 1 0 息子のジョシュアくんを遺伝子療法で治療できるのではないか、と最初に考えた瞬間を母親のアリソン・フレイズさんは今でも覚えている。ジョシュアくんは遺伝性の筋肉消耗疾患、X連鎖性ミオチュブラーミオパチーにかかっていた。2007年、自宅のパソコンで四肢が不自由なマウスが立ち上がり、歩き始めた映像を見たのだ。その4週間前、マウスには筋肉を衰弱させる遺伝
2017年版 ブレークスルー・テクノロジー10 遺伝子療法2.0
生命の再定義 10 Breakthrough Technologies 2017: Gene Therapy 2.0 遺伝子療法2.0 科学者が遺伝性疾患の治療を妨げてきた基礎的な問題を解決したことで、一部の希少疾患を治療できるようになった。今後は、同様の手法により、がんや心疾患等、一般的な病気の治療が進展するだろう。 by Emily Mullin 2017.02.23 実現時期 実現済み カーラ・ルックスが2015年の1月に二卵性双生児の男の子を産んだとき、ひとりが命に関わる遺伝子の突然変異を抱えていることがわかってもどうすることもできなかった。 生後3カ月で息子のレビーは「SCID（重度複合免疫不全症）」と診断された。感染症に対する体の抵抗力を失わせる病気だ。レビーの血液には病気と闘うのに不可欠な免疫細胞が少ししかなく、最後にはすべて失われ、免疫システムはまったく働かなくなると思われ
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