遺伝子療法の進歩の陰で スクリーニング検査に遅れGene therapy is saving children’s lives—but screening to discover who needs it is lagging behind 遺伝子療法の進歩の陰で スクリーニング検査に遅れ 遺伝子療法の進歩により、遺伝性疾患を治療できる可能性が高まっている一方で、疾患を持つ子どもたちを見つけるスクリーニング検査は遅れている。検査により疾患を持つ子どもを早期発見することで、治療の効果をより高められる可能性がある。 by Emily Mullin2018.06.07 14 7 2 0 生まれて間もなく受けた遺伝子修正の実験的治療が、希少な筋萎縮疾患を持って生まれた15人の子どもの命を救った。 脊髄性筋萎縮症（SMA）と呼ばれる疾患を持って生まれたこれらの子どもたちはほぼ全員、2歳になるまで生き永らえることができなかった可能性が高い。驚くべき
