承認まで1年4カ月…先駆け指定の「ゾルゲンスマ」審査はなぜ長引いたのか | AnswersNews
先駆け審査指定制度の対象品目でありながら、申請から承認までに1年4カ月もの期間を要したノバルティスファーマの脊髄性筋萎縮症向け遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」。PMDAが公表した審査報告書で、同社が先駆け審査指定制度を事実上活用しなかったことなど、審査が長引いた経緯が明らかになりました。 「認識が極めて不十分」 「このような多数かつ多岐にわたる問題は、資料の十分性の問題にとどまらず、日本の患者に適用する製品の品質、安全性および有効性を担保するために重要な事項についての申請者の認識が極めて不十分であったことに起因すると考える」 4月14日、医薬品医療機器総合機構（PMDA）は脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する遺伝子治療薬「ゾルゲンスマ」（一般名・オナセムノゲン アベパルボベク）の審査報告書を公表し、製造販売元であるノバルティスファーマの姿勢を厳しく非難しました。承認審査への対応をめぐり、PMDAが
世界初の臨床試験開始「AI使った創薬は実用段階に」｜エクセンティア日本法人・田中代表 | AnswersNews
大日本住友製薬と英Exscientia（エクセンティア）がAI（人工知能）を活用して創製した化合物の臨床試験を日本で開始し、話題を呼んでいます。「世界初」と言われる成果はいかにして生まれたのか。2年前まで大日本住友で創薬研究に従事し、現在はエクセンティア日本法人で代表取締役を務める田中大輔さんに話を聞きました。 （聞き手・前田雄樹） 「4年半かかっていた探索研究を1年未満で」 ――大日本住友製薬とエクセンティアは1月30日、AIを使って創製した化合物「DSP-1181」の臨床第1相試験を日本で開始したことを発表しました。AIによって創出された新薬候補が臨床試験を始めたのは世界で初めてと言われていますが、どんな意義があると考えていますか。 今回、大日本住友製薬が臨床試験を始めた「DSP-1181」は、これまで業界平均で4年半を要していた探索研究を、AIを使うことによって1年未満で完了しました
【2020年に発売が見込まれる新薬1】ゾルゲンスマ承認へ…第一三共のADCや国産初の核酸医薬も | AnswersNews
2020年に発売が予想される新薬を領域別に2回に分けて紹介します。1回目は「がん」「神経・筋疾患」「精神疾患」「リウマチ」です（2回目の記事はこちら）。 【がん】大型化期待のトラスツズマブ デルクステカン 腎細胞がんにはカボザンチニブ 市場拡大が著しいがん領域では、今年も注目の新薬が相次いで登場する見通しです。 第一三共のトラスツズマブ デルクステカンは、抗HER2抗体トラスツズマブに抗がん剤を結合させた抗体薬物複合体（ADC）。HER2陽性乳がんの適応で昨年9月に申請しており、夏から秋にかけての発売が予想されます。大型化の呼び声が高く、がん事業の確立を目指す第一三共にとって重要な製品。米国では一足先に昨年12月に「ENHERTU（エンハーツ）」の製品名で承認され、1月に販売を開始しました。 HER2を標的とするADCとしてはすでに、中外製薬の「カドサイラ」（一般名・トラスツズマブ エムタ
“機械屋”化する“薬屋”…製薬会社が医療機器メーカーから学ぶべきこと｜モダリティ 新時代（2） | AnswersNews
細胞治療に遺伝子治療、核酸医薬品…。新たなモダリティは、製薬会社・製薬業界のビジネスにどんな影響を与えるのでしょうか。ヘルスケア分野で活躍するコンサルタントの増井慶太さん（アーサー・ディ・リトル・ジャパン プリンシパル）に語っていただきます。 連載2回目となる今回は、「Beyond the Pill」の掛け声のもと、医療機器メーカー化していく製薬会社の将来を見通します。 ■連載「モダリティ新時代」 【1】MR 高度化の要請―変わる製薬会社のセールス＆マーケティング 【2】“機械屋”化する“薬屋”…製薬会社が医療機器メーカーから学ぶべきこと 【3】製薬再編 カギは医薬品卸に―進む“イノベーション”と“オペレーション”の棲み分け 医療機器的アプローチをとる製薬会社 モダリティの変化は、なにも医薬品だけに限ったことではありません。 製薬業界では最近、「Beyond the Pill」「Aroun
薬価制度改革 新薬創出加算の見直しでドラッグ・ラグは拡大するのか | AnswersNews
2018年4月の薬価制度改革で、大幅に見直されることになった「新薬創出・適応外薬解消等促進加算」。対象品目の縮小によりドラッグ・ラグが再び拡大するとの見方も出ています。制度の見直しは製薬各社の新薬開発にどんな影響を及ぼすのでしょうか。 対象品目は35%減少「企業要件」で薬価維持困難に 厚生労働省は2018年度の薬価制度改革で、特許期間中の新薬の薬価を実質的に維持する「新薬創出・適応外薬解消等促進加算」を大きく見直します。 現在の制度では「特許期間中で乖離率（市場実勢価格と薬価との差）が全医薬品の平均を下回る」新薬が加算の対象ですが、18年度からはこれを撤廃し、医薬品そのものの革新性・有効性で判断する仕組みに変更。新規作用機序の医薬品と類似する品目には「最初の品目の薬価収載から3年以内・3番手まで」に限定されます。 あわせて、企業ごとに革新的新薬創出への取り組みなどを点数化し、それに応じて加
脊髄性筋萎縮症 相次ぐ画期的新薬―遺伝子治療が来年登場、低分子薬でもスプライシング修飾 | AnswersNews
神経難病の脊髄性筋萎縮症（SMA）で、画期的な新薬が相次いで開発されています。日本では昨年、バイオジェンのアンチセンス核酸医薬「スピンラザ」が承認。来年にはノバルティスの遺伝子治療薬が登場する見通しで、中外製薬はスプライシングを修飾する低分子薬の開発を進めています。 SMN1遺伝子の変異が主な原因 脊髄性筋萎縮症（SMA）は、運動ニューロンの正常な機能を維持するのに必要なSMNタンパク質をつくるSMN1遺伝子（SMN=Survival of Motor Neuron=運動神経細胞生存）の変異によって引き起こされる常染色体劣性遺伝性の疾患です。SMA患者は、SMNタンパク質が十分産生することができないため、脊髄内の運動ニューロンに変性が生じ、筋肉が萎縮して筋肉量と筋力が低下します。 SMAは発症の時期によって5つの型に分類されています。最も患者数の多い1型（生後6カ月ごろまでに発症）では、呼
核酸医薬 来年日本でも相次ぎ承認へ―初の“国産”日本新薬の筋ジス薬も | AnswersNews
低分子薬、抗体医薬を含むタンパク医薬に続く新たなモダリティの1つとして開発が進む核酸医薬。来年以降、日本でも相次いで承認されることになりそうです。 米アルナイラムは8月に米国で世界初のsiRNAとして承認されたpatisiranを日本でも申請。日本新薬は今年度中にデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療薬のアンチセンスviltolarsenを申請する予定です。viltolarsenは先駆け審査指定制度の対象に指定されており、来年には国産初の核酸医薬が登場することになります。 世界初のsiRNA 日本でも申請 米アルナイラムの日本法人アルナイラム・ジャパンは10月1日、核酸医薬patisiran（一般名）をトランスサイレチン型家族性アミロイドーシス（hATTRアミロイドーシス）の治療薬として承認申請したと発表しました。希少疾病用医薬品に指定されており、同社は「2019年半ばの承認を期待している」と
主要製薬企業 18年3月期は2%増収で着地へ―海外事業は好調も…国内は改定なしでもマイナスに | AnswersNews
国内の主な製薬企業の2018年3月期第3四半期決算が出そろい、各社の業績予想から今期の着地が見えてきました。 AnswersNewsが国内主要製薬企業13社の業績予想を集計したところ、18年3月期通期の売上高は前期比2.0%増、営業利益は0.9%増となる見通し。海外事業が好調だった反面、国内は薬価改定がない年にもかかわらず不振でした。 13社中9社が増収 オプジーボ半額下げの小野も AnswersNewsが、2018年3月期に連結売上高1000億円以上を予想する国内製薬企業13社の業績予想を集計したところ、13社の売上高予想は前期比2.0％増となりました。 各社とも海外事業が好調です。武田薬品工業は潰瘍性大腸炎・クローン病治療薬「エンティビオ」が第3四半期時点で1495億円と前年同期から45.5%増加。通期では2000億円の大台が視野に入ります。米国で特許が切れた多発性骨髄腫治療薬「ベルケ
【インタビュー】DeNAが「AI創薬」でやろうとしていること | AnswersNews
近年、急速に盛り上がりを見せる創薬へのAI（人工知能）の活用。ディー・エヌ・エー（DeNA）が、塩野義製薬、旭化成ファーマの2社と組み、AI創薬の実現可能性を技術的に検証する共同研究に乗り出しました。 DeNAによると、製薬企業から化合物データの提供を受けるという共同研究の枠組みは、AI創薬では世界でも例がありません。「化合物の最適化にかかる時間とコストの半減を目指す」という同社が描くAI創薬の展望とは。ヘルスケア事業部ビジネスディベロップメントディレクターの佐野毅氏に話を聞きました。 （聞き手・前田雄樹） 製薬企業から化合物データ 世界でも例のない共同研究 ――まず、DeNAのAIに対するこれまでの取り組みについて教えてください。 DeNAとしての取り組みは2009年からです。この年、協調フィルタリングという手法をゲームのレコメンドに実装し、2012年にはベイジアンという手法を同様にレコ
スピード承認となった「スピンラザ」国内初のアンチセンス核酸医薬 注目の薬価は？ | AnswersNews
国内初のアンチセンス核酸医薬として話題を呼ぶバイオジェン・ジャパンの脊髄性筋萎縮症治療薬「スピンラザ」。日本では今年7月、申請からわずか7カ月で承認を取得し、8月中にも発売となる見通しです。 難病に対する画期的新薬であることはもちろん、注目されるのは薬価。先に発売された米国では1瓶1000万円を超える値段がつきましたが、日本では932万円となりました。米国や欧州の価格は下回ったものの、最初の1年は5592万円、それ以降は年間2796万円の費用がかかる計算です。 申請からわずか7カ月のスピード承認 厚生労働省は7月3日、バイオジェン・ジャパンの脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬「スピンラザ」（一般名・ヌシネルセンナトリウム）を承認しました。疾患に関係するタンパク質をつくるRNAを標的とするアンチセンス核酸医薬としては国内初。通常、新薬の承認審査には12カ月程度かかりますが、スピンラザは昨年12月
“第一三共に買収提案”報道で注目―「外資傘下」の道を選んだ中外製薬の15年 | AnswersNews
8月31日、日経ビジネスがオンライン版に「特報」として掲載した「英アストラゼネカ、第一三共に買収提案」の記事が大きな波紋を呼びました。第一三共はこの日「そうした事実は一切ない」と報道を完全否定するコメントを発表しましたが、日本の製薬大手が外資に買収される可能性を、リアルなものとして感じた人も少なくなかったのではないでしょうか。 一方、今回の報道を機ににわかにクローズアップされたのが、2002年に自ら外資の傘下に入る道を選んだ中外製薬。ロシュの子会社になって以降、業績は右肩上がりで、中外独自の研究開発からはブロックバスターも生まれました。今年10月でロシュグループ入りから丸15年を迎える中外。業界再編の動きが国境を超えて加速する中、その歩みが改めて注目されています。 売上高 15年で2.1倍 ロシュ品販売で飛躍的成長 日経ビジネスの記事によると、英アストラゼネカが第一三共に買収を打診したのは
医療用医薬品、国内トップ争いは混戦模様―第一三共 「武田超え」射程圏内に | AnswersNews
医療用医薬品の国内売上高トップをめぐる争いが混戦模様になってきました。 2017年3月期の中間決算では、業界盟主の武田薬品工業が長期収載品の販売移管で7%を超える減収となった一方、新製品群が伸びる2位の第一三共は5%近い増収に。5年前は年間で1800億円余りあった両社の差は、今期の中間時点で130億円ほどまで詰まりました。 第一三共は今期の国内医療用医薬品の売上高予想を5000億円に上方修正。「武田超え」が射程圏内に入ってきました。 主力製品好調 第一三共「日本No.1」に現実味 「薬価改定の影響はあったが、抗凝固薬『リクシアナ』が大きく売り上げを伸ばし、その他の主力製品群も好調に推移した」。第一三共が今月1日に開いた2017年3月期中間決算説明会の席上、同社の中山譲治社長は国内事業の好調ぶりを強調しました。 第一三共の17年3月期第2四半期の国内医療用医薬品の売上高は2390億円。薬価
日本企業、核酸医薬の開発でも欧米勢に後れ―“抗体医薬の二の舞”は避けられるか | AnswersNews
世界の製薬企業が実施している核酸医薬の臨床試験141件のうち、日本の製薬企業によるものは7件で、欧米勢に大きく後れをとっている――。こうした現状が、特許庁がまとめた調査報告書で明らかになりました。 抗体医薬の波に乗り遅れ、欧米製薬企業に大きく引き離された苦い経験を持つ日本の製薬企業。低分子医薬品と抗体医薬に続く第3世代の医薬品として核酸医薬が期待を集める中、抗体医薬の二の舞となることも懸念されています。 急拡大が予想される核酸医薬市場 核酸医薬とは、文字通りDNAやRNAを使った医薬品で、疾患に関係するタンパク質をつくる遺伝子に直接作用します。疾患に関わるタンパク質をたたく低分子薬や抗体医薬とは異なり、核酸医薬がターゲットとするのはタンパク質の合成そのもの。DNAから遺伝情報をコピーして運ぶmRNA（メッセンジャーRNA）を分解したり、mRNAの遺伝情報を読み取れなくしたりして、疾患に関係
国内製薬会社2015年度決算ランキング―塩野義や小野が躍進、海外売上高比率はアステラスがトップ | AnswersNews
国内の主要製薬会社の2016年3月期決算が出そろいました。東証1部上場の主要企業の業績を集計すると、売上高は前期に比べ3.9%増加。営業利益は、前期赤字だった武田薬品工業が黒字転換したこともあり、前期比59.9%増の大幅増益となりました。 AnswersNewsでは、16年3月期を中心に各社の直近の決算を集計し、「売上高」「研究開発費」「海外売上高比率」「次期売上高予想」の4つの切り口でランキングを作成。東証1部上場の新薬メーカーに加え、その他の東証1部上場企業が手がける医薬品事業も対象としました。 【最新版】2016年度のランキングはこちら 売上高ランキング―上位陣には変動なし、塩野義がトップ10入り 売上高トップは武田薬品工業で、1兆8074億円。海外で販売する潰瘍性大腸炎治療薬「エンティビオ」が好調で、1.7%の増収でした。一方、2位の大塚ホールディングスは、最主力品の抗精神病薬「エ
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