ハンター症候群：薬の効果、脳の「関門」突破 近く治験 | 毎日新聞

全身の細胞に不要になった物質がたまり、さまざまな症状が表れる難病「ハンター症候群」で、これまで治療法がなかった知的障害の改善を試みる薬の治験を、製薬会社ＪＣＲファーマ（兵庫県芦屋市）が３月末から始める。薬を点滴で投与し、脳の血管の「関門」を通過させて神経細胞に届ける技術を開発した成果で、今後、アルツハイマー病など他の脳神経疾患の治療薬への応用が期待できる。【藤野基文】 ハンター症候群はムコ多糖症という遺伝性難病の一つ。ムコ多糖は細胞同士の接着に使われ、常に合成と酵素による分解が繰り返されている。しかし、患者はこの酵素が生まれつきできないか働きが弱く、不要物が細胞内に蓄積する。その結果、気管支や心臓の病気、肝臓などの肥大、関節のこわばり、知的障害など全身に症状が出る。