筋萎縮性側索硬化症の異常凝集体を除去する治療抗体の開発に成功－ALSの根治治療への道を開く－

高橋良輔 医学研究科教授、漆谷真 滋賀医科大学教授、玉木良高 同医員、古川良明 慶應義塾大学准教授らの研究グループは、次第に身体の自由が失われる神経難病「筋萎縮性側索硬化症（ALS）」の原因タンパク質TDP-43の異常凝集体を除去する治療抗体の開発に成功しました。細胞内で蓄積する異常な原因タンパク質のみに結合した後にプロテアソームやオートファジーで分解される「自己分解型細胞内抗体」を用いた画期的なアプローチで、難病ALSの根治治療の道を開く成果です。 本研究結果は、2018年4月16日に国際学術誌「Scientific Reports」のオンライン版に掲載されました。 筋萎縮性側索硬化症（ALS）は全身の筋肉を動かす運動神経が変性し、一般的には発症から3年から5年以内に人工呼吸器補助無しに生命を維持できなくなる難病です。現在、大きく経過を改善させる有効な治療法は知られていません。ALSはT