遺伝子療法1回50万ドルは高い？生涯医療費と比較してみた
人の人生を完全に変えたり、命を救ったりできる医療や医薬品に金銭的価値を付けるのは難しい。最新の治療法である遺伝子療法にかかる高いコストはしばしば議論の対象になるが、既存の治療法にかかるコストと比較することで、妥当性をある程度推し量れるだろう。 by Emily Mullin2017.09.26 2 13 4 1 米国食品医薬局（FDA）は最近、米国で「初の遺伝子療法」と呼ばれている治療法を認可した。ノバルティスが開発した「キムリア（Kymriah）」という名称の治療法は、患者自身の免疫細胞を取り出し、体外で遺伝子操作したうえで患者の体内に戻すことによって、致死性の小児白血病を治療する。キムリアには驚くほどの効果があり、一部の患者ではがんの完全寛解という成果が出ている。 遺伝子療法の背景にあるのは、「生きている医薬品」として遺伝物質を使って、病気を治療するというアイデアだ。科学者たちは遺伝子
相次ぐ遺伝子療法の市場撤退、GSKがストリムベリスを売却へ
グラクソ・スミスクラインが、致死性の遺伝性疾患を完全に治癒する遺伝子治療薬ストリムベリスを売却する考えを明らかにした。ストリムベリス以外に承認された唯一の遺伝子治療薬グリベラも2017年4月に市場から撤退しており、今後の遺伝子療法の開発に影響を及ぼす可能性がある。 by Antonio Regalado2017.08.10 46 12 4 0 グラクソ・スミスクライン（GSK）が、あらゆる病において完全な治癒をもたらす初の遺伝子療法の処方薬であるストリムベリス（Strimvelis）を手放す考えであることが明らかになった。 2017年7月26日に公開した損益計算書のなかでグラクソ・スミスクラインは、希少疾患部門の売却を視野に入れていると発表した。同部門は2016年、免疫不全症を治療するストリムベリスの承認をヨーロッパで得て、遺伝子療法の歴史を切り開いたことで知られている。 ストリムベリスは
世界一高価な遺伝子療法処方薬、需要不足で販売中止
世界一高価な遺伝子療法処方薬「グリベラ」は、今年9月を最後に販売中止になることが決まった。希少疾患の治療に効果のある遺伝子治療薬はそもそも需要が少ないとはいえ、価格設定を誤ればそもそも患者に選ばれない問題を浮き彫りにした。 by Emily Mullin2017.04.25 18 14 3 0 西洋初の遺伝子療法を開発した企業が、自社の先進的な治療薬を、需要不足のため、市場から引き上げる。 「グリベラ」は、数ラウンドにわけて実施される治療で、ラウンドあたり100万ドルの費用がかかる、史上最も高価な処方薬だ（ “The World’s Most Expensive Medicine Is a Bust”参照）。グリベラにはリポタンパク質リパーゼ欠損症（1型高リポタンパク血症、代謝関連の希少疾患）を修正するための遺伝子を持った、遺伝子操作ウイルスが含まれている。 ヨーロッパの医薬品規制機関がグ
米仏2社 遺伝子療法とゴーグルで 失明治療を治験
Companies Plan Tests of “Optogenetic Goggles” to Restore Sight 米仏2社 遺伝子療法とゴーグルで 失明治療を治験 失明状態の人の網膜細胞を遺伝子療法で改造し、ゴーグルで光の刺激を与えることで、何らかの視覚が回復する可能性がある。ただし、どんな視覚になるかは実際に試してみないとわからない。 by Emily Mullin2017.02.16 65 13 4 0 スタートアップ企業2社がエマージング・テクノロジーである光遺伝学と、目に光線を照射できるハイテク・ゴーグルを組み合わせて、失明を治療する臨床試験を始めようとしている。 ジェンサイト・バイオロジクス（本社パリ）とコーネル大学医学部からスピンアウトしたスタートアップ企業バイオニック・サイト（本社ニューヨーク）は、ウェアラブル機器と遺伝子療法を組み合わせて網膜が光を感知する能力を
遺伝子療法が大躍進 2016年を振り返る
Everything You Need to Know About Gene Therapy’s Most Promising Year 遺伝子療法が大躍進 2016年を振り返る 遺伝子療法を使った治療の実現は医学を変えるかもしれないが、ビジネス上の問題は残っている。 by Antonio Regalado2016.12.31 2 1 2 1 2016年に遺伝子療法が単なる希望から実際の治療に変わったのは、少数の幸運な患者だけだ。長い間、人間のデオキシリボ核酸（DNA）を書き換え、病気を除去する手法として研究されてきたテクノロジーは、大きな進歩を遂げ、世界で最も高価で革命的な医薬品として提供される現実のビジネスに変わり始めたのだ。 では、そもそも遺伝子療法とは何なのか？ 米国食品医薬品局（FDA）は、置換遺伝子を人体に加えたり、病気の原因になっている遺伝子を不活性化したりする全ての治療を指
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