第一三共 筋ジス治療薬、フェーズ1/2でジストロフィンタンパク質の明らかな発現確認できず 長期試験実施へ | ニュース | ミクスOnline

第一三共 筋ジス治療薬、フェーズ1/2でジストロフィンタンパク質の明らかな発現確認できず 長期試験実施へ 第一三共は４月25日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬として開発中で、厚労省の先駆け審査指定制度の対象品目でもある「DS-5141」の国内フェーズ1/2で、有効性の主要評価項目であるジストロフィンタンパク質の発現について「一部の患者で発現が確認されたものの、全体として明らかな発現を確認することはできなかった」とする試験結果概要を発表した。副次評価項目である遺伝子のエクソン45をスキップすることによって得られるメッセンジャーRNAの産生については、全ての患者で産生を確認できたことから、同社は投与期間である12週間がタンパク質の発現に十分ではなかったと見て、48週間投与の継続試験を実施することにした。 試験はDMD患者７人を対象に、投与量を漸増させたうえ、週1回で12週間連続