ゲノム編集、難病治療に活用期待 患者の体内でねらった遺伝子改変、海外で成功：朝日新聞デジタル

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[quelo4]

患者の肝臓で異常なトランスサイレチンをつくる遺伝子をこわす臨床試験を実施した。４６～６４歳の患者６人に対し、肝臓の細胞にとりこまれるように細工したクリスパー・キャス９の材料を血管内に注入