ｉＰＳ細胞で遺伝子変異を修復 筋ジス患者の細胞で成功：朝日新聞デジタル

筋肉が衰えていく筋ジストロフィーの患者からｉＰＳ細胞を作り、原因遺伝子の変異を修復して正常な筋肉の細胞に変えることに、京都大などのグループが成功した。２７日発表した。今回の技術は遺伝子変異をピンポイントで修復できることから、他の遺伝子を傷つけずより安全な遺伝子治療につながると期待される。 今回の研究は、筋ジストロフィーで最も多い「デュシェンヌ型」の患者の細胞を使った。この型は、筋細胞を支えるたんぱく質の情報を持つ遺伝子に変異があって起きる。 グループは遺伝子操作の新技術を採用。この技術は、ＤＮＡを構成する４種類の分子（塩基）の並び方を目印にする。そこで、修復したい部位の近辺にしかない並び方を探し出し、この並び方を標的に、目的の部位のＤＮＡだけに働くようにした。修復したｉＰＳ細胞を筋細胞に変えると、正常なたんぱく質を作った。

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ｉＰＳ細胞で遺伝子変異を修復　筋ジス患者の細胞で成功 - 朝日新聞デジタル

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