難病の筋萎縮性側索硬化症（ALS）の治療法開発 東京大学ほか国際医療福祉大学臨床医学研究センターの郭伸特任教授（東京大学大学院医学系研究科講師）らと東京大学の研究グループは、有効な治療法がなかった筋萎縮性側索硬化症（ALS）について、発症原因に根ざした新規治療法の開発に成功したと発表した。 孤発性ALSでは異常にカルシウム透過性が高いAMPA受容体（グルタミン酸受容体の一種）が発現している。ペランパネル（製品名「フィコンパ」エーザイ株式会社）は抗てんかん薬だが、グルタミン酸によるAMPA受容体の活性化を阻害し、神経の過興奮を抑制することから運動ニューロン死の抑制が検討された。 今回、研究グループは、ペランパネルをALSモデルマウスに90日間連続で経口投与した。その結果、運動機能低下の進行とその原因となる運動ニューロンの変性脱落が食い止められた。しかも、運動ニューロンで引き起こされているALSに特異的なTDP-43タンパクの細胞内局在の異常（TDP-
