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About Alexion Pharmaceuticals, Inc. | Official Website
希少・超希少疾患 希少疾患と超希少疾患の患者数は少数です。日本で希少疾患は「対象患者数が本邦におい... 希少・超希少疾患 希少疾患と超希少疾患の患者数は少数です。日本で希少疾患は「対象患者数が本邦において5万人未満であること」と定義されています1。欧州委員会は、希少疾患を「患者数が1万人に5人未満」、超希少疾患を「患者数が5万人に1人未満」と定義しています。実際には、ほとんどの超希少疾患の患者数ははるかに少なく、100万人に1人ほどです2,3。 患者数がごく少ないとはいえ、希少疾患・超希少疾患はその多くが重篤、慢性かつ進行性で死亡率も高いため、患者さんやその家族、社会にも深刻な影響を与えます。生命を脅かす重篤な希少疾患を抱える患者さんは、効果的な治療選択肢がきわめて限られているか、あるいは無く、死に至る可能性もあるため、希望が持てない状態で日々を送っていることが多いのです。 希少疾患領域における課題は多く存在します。希少疾患について研究する研究者や会社はごく少数で、希少疾患の診断・治療に精通
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2017/09/26 リンク