助けてください。私の大事な友達の子供がドラベ症候群という、難病です。

みなさんの協力で、状況は大きく前進し署名活動は終了を迎えることができました…！ありがとうございます。 2021年1月、対処療法としてスピードが大事なブコラムは患者家族の元に届くようになりました。 この記事は、2019年に、その治験の条件緩和を求めて署名活動の応援と、希少な難病であるドラベ症候群の知名度を広げるために作成したものです。記録として残しております。 『難病』なんて人ごとだと思っていた 私はめちゃくちゃ健康で、全く元気に普通の生活を送っています。 正直、「難病の子供」というのは、何か物語の向こうのような、遠いところのお話で私にはあんまり関係がない存在だと思っていました。 しかし、私の友達の子供が４万人にひとりの難病を持って産まれてきました。 最初、それを知ったときは「なんということだ〜！」とただ外野からショックを受けただけ。 医療従事者でもない私にできることはありません。 それから

[gambol]

こ遅いのはういう理由もあるらしい https://twitter.com/happysadnews/status/1114165267083419649?s=19

[whkr]

こういう、感情にばかり訴えかけて、無知で無責任な部外者を動員して既存のルールを超法規的に押しのけようという署名には反対だ。ちょっと「病気の子供が苦しんでいるさま」を漫画にしただけで引っかかる人が多すぎ

[bronson69]

当事者の焦る気持ちは察するに余りあるけれど、バイアグラの認可が早かったのは副作用が軽かったから。今回のお薬はリスクが高い。それに欧米人とアジア人では体格が違い薬の許容量も異なる。データ転用はできない。

[kotetsu306]

ブコメにあった製薬会社の人のツイートを見て考えた。「もっと大規模に治験やれ！」っていうのは「もっと多くの同じ病気の子供を実験対象にしろ！」っていうのと同じなんだな

[pikopikopan]

海外で認可通った薬でも死亡リスクある場合あるから、簡単に通せなんて言えないけど・・認知には協力したい。

[hamacheese]

微力ながらシェア。でもこのタイトルとこのサムネではネットのゴミ記事に埋もれてしまいそう

[mirinon]

0歳からの小児用薬とバイアグラを一緒にするのは流石にどうかと思うし、特殊な薬を海外のデータだけで使うのは訴訟リスク凄そうだけど、手をこまねいて脳細胞が死んでいく子供を見てるだけしかないというのは悲しい

[a8888]

製薬会社からすれば海外のデータを流用して治験なんて適当でいいという意見はコストかからないから大歓迎だろうけど、その被害を受けるのはこういう無責任な人でなく当事者だからなぁ。

[mutinomuti]

何が問題で止まってるのか、バイアグラはその部分がなぜ容易に突破したのかっていうのを調べて指摘しないと、カナダとか色んな国で大麻okなのに日本でもバンバン使おうみたいな人みたいに見えてしまう(´･_･`)

[gf_ra2]

治験とか承認が拙速だった結果が某抗インフルエルザ薬だったりするので、素人には一見無駄に見えるプロセスにも何か理由があるんだよね。とはいえ親御さんからするといたたまれないのも分かる。

[hibigen]

これね、治験がすっっごくたいへんなんです。患者さんが集まらない。対象者は小さい子なのに採血頻回。頑張ってますがたいへんすぎる。

[rgfx]

「なんでEDは書類審査だけで１年で承認されて、難病の子供の薬は海外のデータじゃあかんねん。」「治験のために平日の日中を狙って発作起こせって？無理やん！」

[pandafire]

憤る気持ちはよくわかるけど、こういう感情的な書き方で、なんでバイアグラはよくてこれは駄目なんだよ！とかなんで治験できる病院が少ないんだ！とか他を責める書き方は、拡散への障害にしかならないと思う。

[white_rose]

書き手が患者本人の家族なら目を瞑るようなことでも、特に交流無さそうな友人の子どもの話でこの書きぶりだと、いろいろ言いたくなるなあとは思う。レスをそのまま載せてるあたり文化圏の違いだけで素直な人なのかも

[younari]

でも、治験して副作用が出たらもっとやばいぞ。

[h5dhn9k]

バイアグラは元は狭心症の薬だから検証そのものが比較的楽なのも大きいよね…。このドラベ症候群は遺伝子疾患だし、果たしてブコラムが既存の薬より どの程度優れているのかも微妙だし…。

[kniphofia]

苦しんでいる人はたくさんいます。皆その中でそれぞれで生きている

[tanukingdom]

こういった記事を通していろんな難病が認知され、患者さんや家族に協力的な人が増えたらそれは素晴らしいこと。

[Fujitubo]

「助けてください」という割にどうやって助ければ良いかがわからないので、結局何を言いたいのかがわからなかった（アスペ並の感想）

[mirai28724]

こんな大事な真面目なことを、なぜこの形式の記事にしてるのか…読む気になれない（残念）

[khtno73]

指定難病は治療方法が非確立+症例が少ないのが条件だから、そら認可降りにくい。別の指定難病(GPA)持ちだが今の薬が保険適用になるまで数年待った。つかこれ寛解目的じゃなく発作を抑える薬って論点わかりづらいよね。

[sakyun]

批判ブコメおおくてビックラポン！自分が健康だと不可抗力な病に苦しむ他人への想像力が足りなくなるのかな？寄ってたかって怖いなぁ

[ponjpi]

ドラペ症候群はてんかんの一種です。てんかん患者なので重責発作の危険性は嫌というほどわかる。ただ、医師も知らないというより診断をつけるのが難しい。超がんばって書いた。http://ponjpi.hatenablog.com/entry/2019/04/07/023332

[misopi]

この記事を読んだあなたへのおすすめ←これひどすぎ。

[alphaorange69]

AMEDとか厚労省が動いて難治性疾患事業で公募したりしないかな

[p_funny]

冷水を浴びせるような心無いブコメが多くてゾッとした。感情に訴えない署名って存在するのか？ブログのフォーマットがどうとか難癖にも程があるだろ…

[syoa_be]

バズ乞食もここまでくると害悪だな。友達を助けたいなんてのは目的の2番目で、1番は自分のソーシャルパワーを可視化した後の充足感だろ。

[nagaichi]

気持ちは分かるが、治験すっ飛ばすのには賛同できない。

[Zuboraben]

このいかにも業者っぽい文章は果たして効果的なのか逆効果なのかよくわからん・・・

[Fuggi]

未承認でも利用可能な枠組みが最近できなかったっけ？これには関係しないのかな？ https://www.pmda.go.jp/review-services/trials/0016.html

[send]

難病は症例集めるの大変だから仕方ないところはあるんだよなあ

[nack1024]

嫌どす

[filinion]

治験が進まないのは、稀な病気で患者が少ないからなのでは。小児科医や乳幼児の保護者への周知を進めて、てんかんと誤診される可能性を減らすことが必要そうに思う。署名集めて厚労省に訴えても患者は増えない。

[doopylily55]

希少疾患は認知度低いし治験もままならいので、pmdaではそれ用のガイドラインを作成している。こういう活動で認知度高まって一人でも多くの患児が治験に参加するようになれば良い。

[numtostring]

いかがでしたか？メソッドは中身のない文章を水増しするための手法で、中身のある文章に使うと胡散臭くなるだけだぞ

[heniha]

4万人に一人って全然珍しくないけど、小児科でも知らなかったりあるの？

[osugi3y]

これはなあ、広まってしまうと危険ってこともあるからなあ。逆に治験を無理やり通そうと製薬会社側がしたりもするから国は慎重にならざるをえんわけだなんだよな

[stp7]

このサイトデザインと文体、典型的な「いかがでしたか？」ブログで信頼できない。

[nankichi]

ある程度この記事に共感するのなら、とりあえず骨髄ドナー登録、献血を始めよう。

[taiyousunsun]

コメント等への対応を見ると、どちらかというと理性的な人であろうことがわかる。逆にいうとそういう人でも感情的になると色んなことが見えなくなるのかなとも。