血友病がCRISPRを使った遺伝子治療で治った。まずはマウス実験で成果2016.12.08 22:04 福田ミホ いつか人間も、注射1本で完治できるかも。 血友病は血が固まりにくくなる病気で、原因は遺伝子の異常にあります。完治する方法は現在なく、血友病患者の人は継続的に血液製剤を注射する必要があるため、大きな負担になっています。 でも最近、遺伝子のねらった部分を効率良く編集できる技術「CRISPR/Cas9」が開発され、血友病治療にも使われようとしています。ペンシルバニア大学の研究チームは米国血液学会年次会議で、CRISPRを使って血友病の原因となる遺伝子異常を修正する方法を発表しました。 血友病には大きくわけてAとBのふたつのタイプがありますが、今回実験の対象となったのは「血液凝固第IX因子」が正常に働いていない「血友病B」です。論文の第一著者Lili Wang博士を中心とする研究チーム
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