慶応大の岡野栄之教授(生理学)らの研究チームは20日、全身の筋力が徐々に低下する筋萎縮性側索硬化症(ALS)に、パーキンソン病治療薬が有効であることが確認できたと公表した。患者由来のiPS細胞(人工多能性幹細胞)を活用した臨床試験(治験)で、病気の進行を遅らせることができたという。有効な治療法が乏しいALSの新たな治療の選択肢になる可能性があるといい、今後、治療薬として早期の承認申請を目指す。 難病患者が提供した細胞で作ったiPS細胞を使えば病態を試験管内で再現することが可能で、さまざまな薬の候補の効き目を確認できる。このためiPS細胞は、再生医療だけでなく新薬開発での活用も期待されている。チームは、iPS細胞を活用した創薬の治験で、治療薬の有効性を確認できたのは世界初としている。